Cellectar Biosciences, 2023 yılının 3. çeyreğinde yaptığı güncelleme davetinde, Waldenstrom makroglobulinemisinde (WM) yürüttüğü CLOVER-WaM pivotal çalışmasına ait bir güncelleme sundu ve en üst seviye bilgilerin Ocak 2024’te JP Morgan Sıhhat Konferansı’nda açıklanması bekleniyor. Şirket, Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) 2024 yılının 2. çeyreğine kadar sunmayı ve 2024 yılının 4. çeyreğine kadar potansiyel FDA onayını almayı hedeflemektedir. Ayrıyeten, relaps/refrakter WM’de Iopofosine için Avrupa’da bir PRIME ataması elde etmiş ve başarılı bir PIPE süreci yoluyla 100 milyon dolardan fazla fon sağlamıştır.
Görüşmeden çıkarılan kıymetli sonuçlar şunlardır:
- Şirket, Iopofosine’i nükseden/refrakter primer merkezi hudut sistemi lenfoması ve kurtarma tedavisi multipl miyelom üzere başka endikasyonlar için kıymetlendirmektedir.- Cellectar Biosciences, ticari liderlik grubuna kilit yöneticiler eklemiş ve fikri mülkiyet portföyünü güçlendirmiştir.- Florida Kanser Uzmanları ile WM hastalarını kendi sistemleri içinde kıymetlendirmek için stratejik bir işbirliği yaptıklarını duyurmuşlardır.- Şirket, Faz IIa klinik çalışmasından elde edilen olumlu sonuçlarla Iopofosine I-131’in nükseden/refrakter WM hastaları için yeni bir tedavi seçeneği olarak potansiyelini tartıştı.- Cellectar Biosciences, akıllı data ve ticari yetenekler oluşturmaya, Iopofosine konumlandırmasını ve farkındalığını geliştirmeye, radyoterapi satın alma sürecini optimize etmeye ve tesirli ödeyici erişimi geri ödemesi için planlama yapmaya odaklanmıştır.- Şirket, Avrupa’da ruhsatlandırma yolunu hızlandıran AB’den PRIME atamasını almıştır.
Kazanç daveti sırasında şirket, Iopofosine I-131’in multipl miyelomda potansiyel kullanımını da tartıştı, lakin NCCN kılavuzlarındaki pozisyonunu belirlemek için daha fazla bilgiye ve kilit fikir başkanlarıyla görüşmelere muhtaçlık var.
Actinium Pharmaceuticals CEO’su James Caruso, ilaçları Iopofosine I-131 ile multipl miyelom tedavisi için üretilen klinik dataları tartıştı. Şirket, yüksek oranda nükseden/refrakter hastalarda %40 ila %60 ortasında değişen olumlu cevaplar elde etti.
Şirket temsilcisi Andrei Shustov, majör cevap oranı, genel cevap ve tam remisyon oranı dahil olmak üzere pivotal çalışmalarının birincil ve ikincil maksatlarıyla ilgili üst seviye bilgileri açıklamayı planladıklarını belirtti. Şirket AB’den PRIME unvanını alarak Avrupa’daki ruhsatlandırma sürecini hızlandırdı. Ayrıyeten ABD’de ticarileştirme için üçüncü taraflarla paydaşlık yapma olasılığından da bahsettiler.
Şirket, etiketi yalnızca üçüncü basamak hastalar yerine nükseden/refrakter hastaları da içerecek formda genişletmeye ilgi duyduğunu söz etti. İlaçlarının farklı bir kategorideki başka ilaçlara kıyasla daha pak bir güvenlik profiline sahip olduğuna inanıyorlar ve bilhassa kanama riski eksikliğinden bahsediyorlar. Davet, şirketin iştirakçilere şükranlarını ve şirketin geleceğine yönelik beklentilerini tabir etmesiyle sona erdi.
InvestingPro Insights
Cellectar Biosciences’ın son yarar daveti ışığında, InvestingPro’dan birtakım değerli metriklere ve içgörülere dikkat çekmekte yarar var. Şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunuyor ve bu da finansal istikrarı için uyguna işaret. Bununla birlikte, InvestingPro Tips’e nazaran, şirket süratle nakit tüketiyor ve zayıf bir varlık getirisi ile faaliyet gösteriyor. Bunlar, şirketin finansal sıhhatini değerlendirirken göz önünde bulundurulması gereken faktörlerdir.
Gerçek vakitli bilgi perspektifinden bakıldığında, Cellectar Biosciences 23,86 milyon USD piyasa kıymetine ve negatif fiyat/kazanç oranına sahip, bu da kârlı olmadığını gösteriyor. Şirketin 2023’ün 2. çeyreği itibariyle son on iki aylık varlık getirisi -%196,47’dir ve bu da InvestingPro’nun zayıf varlık getirisi ile ilgili ipucuyla uyumludur.
Son altı ayda, şirketin pay senedi %53,55 toplam getiri ile büyük bir fiyat artışı gördü. Lakin, pay senedi geçen ay -%16,78 toplam getiri ile makus bir performans sergiledi.
InvestingPro, yatırımcılar için daha birçok ipucu ve data bilgisi sunuyor. Cellectar Biosciences yahut öbür şirketler hakkında daha derin bir tahlille ilgilenenler InvestingPro İpuçları ve bilgi paketinin tamamına erişmeyi düşünebilirler.
Tam transkript – CLRB Q3 2023:
Operatör: Günaydın ve Cellectar Biosciences Üçüncü Çeyrek 2023 Güncelleme Davetine beğenilen geldiniz. Bugünkü konferansımız kayıt altına alınmaktadır. Şu anda konferansı LifeSci Advisors’tan Monique Kosse’a devretmek istiyorum. Lütfen devam edin.
Monique Kosse: Teşekkürler operatör ve hepiniz beğenilen geldiniz. Bu sabah Cellectar, kurumsal güncelleme sağlayan bir basın bülteni yayınladı. Bu bültene şirketin web sitesinde Yatırımcılar sekmesi altından erişebilirsiniz. Bugün bizimle birlikte Cellectar Lideri ve CEO’su Jim Caruso, Finans Yöneticisi Chad Kolean, Operasyon Yöneticisi Jarrod Longcor, Ticaret Yöneticisi Shane Lea ve Medikal Lider Yardımcısı Andrei Shustov bulunuyor. Hazırlıklı konuşmalarımızın akabinde soru-cevap kısmı için çağrıyı açacağız. Başlamadan evvel, Cellectar’ın beklenen gelecekteki performansı, gelecekteki iş beklentileri yahut gelecekteki olaylar yahut planlarla ilgili Soru-Cevap oturumu da dahil olmak üzere bu davet sırasında yapılan açıklamaların 1995 tarihli Özel Menkul Değerler Dava Islahat Yasası kapsamında tanımlanan ileriye dönük açıklamalar olduğunu herkese hatırlatmak isterim. Şirket, bu tıp ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul varsayımlara dayandığına inanmakla birlikte, gerçek sonuçlar ve sonuçlar, Cellectar’ın denetimi dışındaki birçok faktörün tesiri nedeniyle iddia edilenlerden değerli ölçüde farklılık gösterebilecek risklere ve belirsizliklere tabidir. Şirket, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar yahut öteki nedenlerle ileriye dönük beyanları güncelleme yahut tamamlama yükümlülüğünü üstlenmemektedir. İştirakçiler, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden değerli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek faktörler için bugünkü basın bülteninde belirtilen ikaz notlarının yanı sıra Cellectar’ın SEC’e sunulan yıllık raporunda belirtilen risk faktörlerine yönlendirilmektedir. Artık kelamı Cellectar Lideri ve İcra Heyeti Lideri Jim Caruso’ya vermek istiyorum. Jim?
James Caruso: Teşekkürler Monique ve herkese günaydın. Waldenstrom makroglobulinemisindeki CLOVER-WaM pivotal çalışmamızdan elde edilen en üst seviye dataların 8 Ocak 2024 haftasında JP Morgan Sıhhat Konferansı sırasında açıklanmasının planlandığı bu sabahki duyurumuzla vurgulanan konferans görüşmemize beğenilen geldiniz demekten memnuniyet duyuyorum. Pivotal çalışmamızdan hasta bilgilerini toplamaya ve değerlendirmeye devam ediyoruz ve bu duyuruyu şirket için potansiyel olarak dönüşümsel bir olay olarak görüyoruz. Bu nedenle, JP Morgan Sıhhat Konferansı’nın katiyetle sağlayacağı artan farkındalık ve dikkatli bir izleyici kitlesini hak ediyor. Daha evvel de belirtildiği üzere, operasyon takımımız 2024 yılının Mart yahut 2. çeyreğinde sunmayı planladığımız NDA müracaatımızın geliştirilmesiyle ilgilenmektedir. Iopofosine’in süratli yol atamasına dayalı bir öncelik incelemesi varsayıldığında, 6 aylık bir FDA incelemesi, Iopofosine’in 2024 yılının 4. çeyreğinde potansiyel onayını hedeflemektedir. Bu görüşmenin ilerleyen kısımlarında Shane Lea, 2024 yılının 4. çeyreğinde planlanan ABD lansmanına hazırlık olarak ticari lansman faaliyetlerimizin bir özetini sunacaktır. Şirketin önceliği WM için Iopofosine’in FDA onayı ve ticari lansmanına odaklanırken, paralel olarak devam eden Faz IIa klinik çalışmamızda relaps/refrakter primer merkezi hudut sistemi lenfoması ve kurtarma tedavisi multipl miyelom için Iopofosine’i değerlendirmeye devam ediyoruz. Buna ek olarak, pediatrik yüksek dereceli gliomada Faz Ib çalışmamızda planlanan birinci kayıtlı hastayı duyurmayı dört gözle bekliyoruz. Finansal açıdan, Rosalind Advisors liderliğinde, ortalarında AIGH Capital, ADAR1, Second Line, Nantahala Capital ve AuGC’nin de bulunduğu kusursuz bir küme yeni ve mevcut kurumsal yatırımcının iştirakiyle başarılı bir PIPE’yi kısa mühlet evvel tamamladık. PIPE’nin, Iopofosine I-131 geliştirme ve ticarileştirme, platformumuzun tamamındaki araştırma ve geliştirme planlarımız dahil olmak üzere 2025 ortasına kadar stratejik planımızı tam olarak desteklemek için 100 milyon dolardan fazla fon sağlaması ve ticari bir biyoteknoloji şirketine geçişimizi desteklemesi bekleniyor. Geçtiğimiz çeyrekte, Iopofosine’in potansiyel pazarlamasına hazırlanmak için ticari liderlik takımımıza 2 kilit yönetici ekledik. Global fikri mülkiyet portföyümüzü 4 yeni patent ile daha da güçlendirdik ve relaps/refrakter WM’de Iopofosine için Avrupa’da PRIME unvanını aldık. Bu atamayı kıymetli bir muvaffakiyet olarak görüyoruz. PRIME unvanı her 4 müracaattan 1’inden daha azına verilmektedir ve AB’de ruhsatlandırma sürecini hızlandırmak üzere tasarlanmıştır. Bugünkü görüşmemizin geri kalanında Chad kısa bir finansal güncelleme; Shane ticari bir özet; Andrei ise WM pazarına ait bir kıymetlendirme yapacak. WM’ye mahsus kısa bir özetle kapanışı yapacağım ve akabinde soru-cevap için çağrıyı açacağız. Artık finansal bilgilerimizi kısaca gözden geçirmesi için kelamı Chad’e veriyorum. Chad?
Chad Kolean: Teşekkür ederim, Jim. Bu sabahki basın bültenimizde yer alan çeyrek devir finansal sonuçlarımıza ait kimi değerli bilgileri vereceğimi belirterek sözlerime başlamak istiyorum. Üçüncü çeyreğe ait 10-Q raporunu önümüzdeki hafta yayınlamayı planlıyoruz. Geçen yılın birebir periyodunda 5,4 milyon dolar olan araştırma ve geliştirme sarfiyatları, 30 Eylül 2023’te sona eren çeyrekte 7,3 milyon dolar olarak gerçekleşti. WM pivotal çalışmamıza kayıtları hızlandırmamızın yanı sıra yüksek dereceli gliomlarda pediatrik çalışmamızın Faz Ib’ye dönüştürülmesi ve hematolojik malignitelerde Faz IIa sepet çalışmamızın merkezi hudut sistemi lenfoma kohortunun genişletilmesi için faaliyetlere başlamamız Ar-Ge’yi artırdı. 2023’ün üçüncü çeyreğindeki genel idare sarfiyatları, 2022’nin üçüncü çeyreğine kıyasla hafif bir düşüşle 2,1 milyon dolar olarak gerçekleşmiştir. İşçi ve öbür idari fiyatlardaki mütevazı artışlar, profesyonel hizmet harcamalarındaki azalmayla ziyadesiyle dengelenmiştir. Nakit ve nakit benzerleri 30 Eylül 2023’te sona eren üçüncü çeyrekte 19,0 milyon dolar olarak gerçekleşmiş olup, bu sayı yakın vakitte tamamlanan PIPE sürecinden elde edilen net geliri de içermektedir. Şirket, belli kilometre taşlarına ulaşılmasına bağlı olarak PIPE’den toplam 102,9 milyon dolar brüt gelir beklemektedir. Şirket, elindeki mevcut nakdin 2024 yılının ikinci çeyreğine kadar bütçelenen harcamaları finanse etmek için kâfi olduğuna inanmaktadır. Artık kelamı Ticaretten Sorumlu Genel Müdürümüz Shane Lea’ya bırakıyorum.
Shane Lea: Teşekkürler Chad ve herkese günaydın. Waldenstrom makroglobulinemisinde Iopofosin’in potansiyel 4. çeyrek, 2024 lansmanına hazırlıkta değerli ilerleme kaydettiğimiz için ticari planlama faaliyetlerimiz hakkında bir güncelleme sunmaktan heyecan duyuyorum. WM, hastaların ve ailelerinin ömür kalitesi üzerinde kıymetli bir tesire sahip olabilir. WM, ABD’de iddiası 26.000 hasta prevalansına sahip bir indolent non-Hodgkin lenfoma cinsidir. Hastalar coğrafik olarak ağırlaşmıştır ve yaklaşık %50’si toplum ortamında ve yaklaşık %50’si akademik ortamda yönetilmektedir. Günümüzde WM hastalarının yaklaşık %80’i etkin tedavi almaktadır ve grafik dataları tüm WM hastalarının %78’inin üçüncü basamak tedavi alacağını göstermektedir. Pazar araştırmamız ayrıyeten, tedavi almayan üçüncü basamak hastaların yarısının, yeni tedavi seçenekleri ortaya çıktıkça bunları değerlendireceğini göstermektedir. Şu anda, ikinci basamak tedavinin ötesinde tedavi seçenekleri son derece sonludur ve tipik olarak düşük majör cevap oranlarına ulaşmakta ve tam karşılık bildirilmemektedir. BTKi tedavileri daima tedavi gerektirir, bu da ilacın günlük olarak alınması gerektiği manasına gelir ve hastalar için potansiyel olarak toksisite, ahenk ve mali yük oluşturur. Değerlendirmelerimize dayanarak, daima tedaviye karşı sabit bir dozaj programı ile potansiyel olarak daha âlâ majör karşılık oranları ve tam karşılıklar sağlayarak İopofosin için kıymetli bir konsantre, yaygın hasta popülasyonunda tedaviyi güzelleştirmek ve genişletmek için kıymetli bir fırsat olduğuna inanıyoruz. WM tedavisi gören hastalardan alınan ek anket bilgileri, aktifliği artırılmış yeni tedavi seçenekleri için kıymetli bir fırsat olduğunu vurgulamaktadır. Onaylı tedavilere yüksek oranda maruz kalma, değerli ölçüde refrakter hastalık, sonlu FDA onaylı seçeneklerden kaynaklanan ilgisizlik ve gelişmiş aktifliğe sahip yeni MOA’lara duyulan gereksinim, WM tedavicileri tarafından belirtilen temel hususlardı. Iopofosine’in eser profilinin, yeni bir maksada yönelik MOA ve manalı progresyonsuz sağkalım ile tam cevaplar da dahil olmak üzere tüm genotiplerde artan aktiflik potansiyeli sağlayarak bu problemleri ele alacağına inanıyoruz. Daha da değerlisi, Cellectar tarafından yaptırılan üçüncü taraf pazar boyutlandırma araştırması, yaklaşık 4.300 hastadan oluşan üçüncü çizgi yahut daha büyük bir adreslenebilir popülasyon ile güçlü bir pazar fırsatı olduğunu göstermektedir. Bunlardan, daha evvel 2 tedavi almış ve şu anda etkin tedavi görmeyen yaklaşık 988 hasta bulunmaktadır. Bu durum, bu hastaların FDA onaylı hudutlu tedavileri tükettiğini ve hastalık ilerlemesi yahut tedavi toksisitesi yaşadığını göstermektedir; bu da kanıtlanmış seçeneklerin olmadığı ve bir sonraki tedavi sınırı için sadece kurtarma tedavilerinin mevcut olduğu manasına gelir ve süratle mevcut bir pazar genişletme fırsatı yaratır. Buna ek olarak, üçüncü basamağa geçen yıllık 900 hasta insidansı vardır. Özetlemek gerekirse, WM’nin yetersiz hizmet alan hasta popülasyonunda temsil ettiği pazar, yetim ilaç fiyatlandırmasını destekleyecek ve verimli bir pazara giriş altyapısına müsaade verecek formda yüksek oranda ölçeklenebilir ve ağırlaşmıştır. Ticarileştirme planlama önceliklerimiz 4 temel alana odaklanacaktır; bunlardan birincisi akıllı data ve ticari kabiliyetler oluşturmak; ikincisi, Iopofosine’in konumlandırılmasını ve farkındalığını artırmak; üçüncüsü, radyoterapi satın alma sürecini optimize etmek ve dördüncüsü, Iopofosine için tesirli ödeme yapan erişim geri ödemesini planlamaktır. Bu öncelikleri yerine getirirken, kilit paydaşlarla Iopofosine için en âlâ tecrübesi sağlamak üzere dış müşteri odağını kullanacağız. Bu maksatla, kısa bir mühlet evvel Florida Kanser Uzmanları ile hasta bakımını ilerletmek ve şu anda sistemlerinde yönetilen 1.000’den fazla WM hastasının kıymetlendirilmesi yoluyla ABD WM tedavi ortamını daha da tanımlamak için stratejik bir işbirliğini duyurduk. Bu, Cellectar’ın gelecekteki hasta erişimini kolaylaştırmak ve Iopofosine ile hasta tecrübesini ve klinik başarıyı optimize etmek için planlanan toplum temelli kanser bakım ağı işbirliklerinin birincisidir. Relaps/refrakter WM’de Iopofosine’in potansiyel onayının, daha fazla hastanın toplum ortamında tedavi edilmesini sağlayarak çok muhtaçlık duyulan bir seçenek sunacağına inanıyoruz. Özetle, kaynak tahsisini optimize ederken WM pazar değerlendirmelerimizde ve ilgili ticari planlamamızda harika ilerleme kaydettik. Açıklandığı üzere, pazar boyutlandırma değerlendirmelerini tamamladık ve işçi planlarının uygulanmasında niyetli ve şuurlu olmaya devam ediyoruz. WM fırsatını süratli bir biçimde yakalamak için tasarlanan uygun maliyetli pazara giriş modelimizi destekleyecek akıllı data yeteneklerimizin inşası ile birlikte marka geliştirme çalışmaları başlatıldı. WM pazarına ait devam eden değerlendirmelerimize ve Iopofosine’in potansiyel profiline ait müşteri geri bildirimlerine dayanarak, Iopofosine’in WM tedavisinde ve hastaların hayat kalitesinde manalı bir rol oynayabileceği konusunda iyimserliğimizi koruyoruz. Daha evvel açıklanan nedenlerden ötürü, WM, büyük hasta popülasyonu, hudutlu mevcut tedavi seçenekleri, yetim hastalık fiyatlandırması ve Iopofosine’in yeni eser profili dahil olmak üzere kıymetli bir ticari fırsatı temsil etmektedir. WM hastalarını destekleme konusundaki kararlılığımızı sürdürüyoruz ve güçlü bir aciliyet ve hedef hissiyle ilerlemeye devam edeceğiz. Onaylanması halinde, Iopofosine’in kıymetli bir yeni tedavi seçeneği olacağına ve WM için tedaviye muhtaçlık duyan nüks/refrakter hastalar için potansiyel bir paradigma değişikliğini temsil edeceğine inanıyoruz. Artık klinik güncelleme için kelamı Dr. Shustov’a bırakıyorum. Andrei?
Andrei Shustov: Teşekkürler Shane. Herkese günaydın. Önümüzdeki birkaç dakika içinde, WM’nin klinik özellikleri ve mevcut tedavi ortamının yanı sıra Iopofosine I-131 ile tedaviden yarar sağlayabilecek hasta popülasyonuna kısa bir genel bakış sunacağım. Waldenstrom makroglobulinemi, çoklukla kemik iliğini ve bazen de lenf düğümleri ve dalağı tutan küçük-b lenfositler, plazmasitoid lenfositler ve plazma hücrelerinin bir neoplazmıdır. Yavaş yavaş büyümesi ile karakterizedir, lakin sonunda kemik iliğinin kalabalıklaşması sitopenilere ve bağışıklık sisteminin baskılanmasına neden olarak enfeksiyon riskini artırır. Ayrıyeten, multipl miyelomdan farklı olmayan IgM monoklonal proteinin denetimsiz üretimi ile karakterize edilir ve bu da kendi başına değerli morbidite riski oluşturur. Mevcut tedavilere karşın WM tedavi edilemez. Bu nedenle, tüm hastalar nihayetinde bir başlangıç tedavisi alacak ve daha sonra hastalığın seyri boyunca mevcut tüm kurtarma seçenekleriyle ilerleyecektir. Tipik bir WM hastası 63 ila 68 yaşları ortasında teşhis edilir. Amerika Birleşik Devletleri’ndeki hasta popülasyonu için bu, ekseriyetle hastaların emeklilik yaşında olduğu ve hayat kalitesi ile tedavi mühletinin birinci ve sonraki tedavilerin seçiminde kritik faktörler haline geldiği manasına gelir. WM için tedavi seçimi hem hasta hem de hastalık özellikleri tarafından belirlenir. Hasta özellikleri açısından bakıldığında, teşhis anında daha genç olan hastalar daha agresif ve toksik tedavileri tolere edebilir. Bununla birlikte, hastalık epidemiyolojisi göz önüne alındığında, birçok hasta bu cins agresif tedavi yaklaşımları için aday değildir ve olumlu bir toksisite profiline sahip yeni casusları şiddetle tercih edecektir. Tedavi mühleti de tedavi kararlarında değerli bir faktördür ve kısa vadeli tedavi, aralıklar için uzatılmış tedavi ve hayat kalitesinde düzgünleşme dahil olmak üzere birçok nedenden ötürü şiddetle tercih edilir. Hastalık karakteristiği açısından bakıldığında, 2 genetik belirteç, MYD88 ve CXCR4, doğal dirençle ilişkilendirilmiş ve tedavi seçimini ve sonucunu etkilemiştir. MYD88 mutasyonu birçok WM hastasında mevcuttur ve tedaviye daha düzgün karşılıklarla bağlı görünmektedir. Bu nedenle, bu mutasyonu barındıran hastalar tipik olarak BTKi tedavisini içeren ön basamakta bir kombinasyon tedavisi alacaktır. Ve ön planda kullanılmazsa, bir BTKi muhtemelen nükseden yahut refrakter hastalık için sonraki birinci tedavi seçeneği olacaktır. Bilakis, mutasyona uğramamış yahut yırtıcı tip MYD88 profiline sahip hastaların tedaviye dirençli olma mümkünlüğü daha yüksektir ve BTKi tedavisine cevap verme mümkünlüğü çok daha düşüktür. Bu hastalara ön saflarda ve/veya nüksetmiş ortamda kemoterapi yahut kemo immünoterapi önerilecektir. Her iki durumda da, hastalar kemoterapi ve BTKi tedavi çizgilerinde ilerledikten sonra, onaylanmış tedaviler olmadan seçenekler çok sonludur. BTKi inhibitör tedavisi, hem yeni teşhis konmuş hem de ikinci basamak nüks/refrakter hastalar için en sık kullanılan tedavi platformu olarak ortaya çıkmıştır. BTKi’ler kanser B lenfositlerinin daima BCR uyarımına olan bağımlılığından faydalanır. WM tedavisi için iki BTKi casusu onaylanmıştır. BTKi tedavisi tipik olarak kombinasyonlardaki kemoterapi casuslarının akut yüksek toksisitesinden mahrum olsa da, kendi aktivite ve advers olay sınırlamalarına sahiptir. Birinci olarak, kombinasyon halinde yahut monoterapi olarak BTKi tedavisi nadiren tam remisyona ulaşılmasını sağlar. Bu muhtemelen BTKi ilaçlarının manalı hastalık hacmi azalması sağlayamamasını temsil etmektedir. Öbür bir deyişle, cevaplar çoğunlukla tümör hücresi apoptozundan çok tümör hücreleri tarafından IgM salgılanmasının baskılanmasını temsil etmektedir. Ayrıyeten, MYD88 yırtıcı tipine sahip tümörleri olan hastaların bir karşılık elde etme bahtı kıymetli ölçüde daha düşüktür ve bir karşılık elde edilirse, daha kısa bir cevap müddeti yaşanacaktır. Hastaların yaklaşık %30’unun kardiyak aritmi, diyare, nötropeni, enfeksiyonlar yahut yorgunluk nedeniyle toksisite ve intoleransa bağlı olarak BTKi tedavisi için uygun olmadığını yahut uygun olmadığını belirtmek değerlidir. Kemoterapinin kendi sınırlamaları vardır. Yüksek akut toksisite ve uzun vadeli sekel göz önüne alındığında, WM’li birçok yaşlı hasta, birinci teşhis anında yahut hastalık nüksettiğinde kombinasyon kemoterapileri için aday olmayacaktır. Kemoterapi, direnç gelişimi ve zayıf tolerans nedeniyle hastaların değerli bir kısmına uygulanamaz ve bu tedavi edilemez maligniteye sahip hastaların hayat kalitesi üzerinde değerli bir tesire sahiptir. Bu kısa derleme, mevcut sonlu tedavilerin başarısızlığı yahut intoleransı sonrasında WM hastaları için yüksek klinik gereksinimin altını çizmektedir. Iopofosine I-131 eser profilinin WM’den muzdarip hastalar için yeni ve manalı bir tedavi seçeneği sunacağına inanıyoruz. Iopofosine’in yeni ve eşsiz bir tesir düzeneği sağladığını da belirtmeliyim. Bilhassa, I-131’i tümör hücrelerine hedefleyerek, güçlü iyonlaştırıcı radyasyon gücünü kullanır, DNA hasarı ve en son apoptoz ile sonuçlanır. Hastalık modifiye edici bir sitotoksik casus olarak Iopofosine I-131, hastalığı mevcut tüm tedavi seçeneklerine dirençli olan hastalarda kıymetli ölçüde tümör azalması ve tam remisyon elde etme potansiyeline sahiptir. Daha da kıymetlisi, Iopofosine I-131, hasta artık bir ilacı tolere edemeyene yahut hastalığın ilerlemesini deneyimleyene kadar her gün uygulanması gereken BTKi’ler de dahil olmak üzere mevcut tedavi seçenekleriyle keskin bir tezat oluşturan, 2 döngü boyunca uygulanan yalnızca 4 doz ile tam manasıyla sabit vadeli bir tedavi olarak sunulmaktadır. İopofosin ayakta tedavi olarak uygulanmaktadır. Faz IIa klinik çalışmamızın etkileyici ve Waldenstrom makroglobulinemisinde Iopofosin I-131’in daha fazla kıymetlendirilmesine temel teşkil eden sonuçlarını muhtemelen görmüşsünüzdür. Bu slaytta sunulduğu üzere, yüksek derecede refrakter WM’si olan ve daha evvel medyan 3 sıra tedavi alan 6 hastanın %100’ü yahut 6’sında genel karşılık ve 6 hastanın 5’inde majör cevap elde edilmiştir. Bilhassa 6 hastadan 1’inin evvelki tüm tedavilerin başarısız olmasının akabinde tek casus Iopofosine I-131 tedavisi ile tam remisyon elde etmesi dikkat caziptir. Iopofosine cevap, grafiğin alt kısmında gösterildiği üzere mutasyonel görünümden bağımsızdı. Daha da değerlisi, karşılık müddeti 20 ayın ötesinde klinik olarak manalıydı ve bu popülasyondaki mevcut tüm seçeneklerle olumlu bir biçimde karşılaştırıldı. Bildiğiniz üzere, bu birinci sonuçlar, bu slaytta gösterildiği üzere nükseden/refrakter WM hastalarında Iopofosine I-131’in global bir tescil çalışmasının geliştirilmesini kolaylaştırdı. Çalışma için gaye kayıt, bir BTKi içerebilecek yahut içermeyebilecek en az 2 evvelki tedavi çizgisini alan 50 WM hastasıdır. Uygun hastalar ayakta tedavi ortamında 2 kür tek casus Iopofosine I-131 ile tedavi edilir, her kür 1. ve 15. gün ile yaklaşık 57. ve 71. gün infüzyonlarından oluşur. İkinci döngünün tamamlanmasından sonra daima tedavi, idame yahut konsolidasyon yoktur. Cevaplar, cevaba kadar geçen süreyi ve en uygun karşılığa kadar geçen süreyi gerçek bir formda belirlemek için haftalık olarak ölçülür. Çalışmanın birincil sonlanım noktası, istatistiksel anlamlılığa ulaşan %20’lik bir eşik ile majör cevap oranıdır. Bu çalışmanın ikincil sonlanım noktaları ortasında cevap müddeti, genel karşılık oranı ve genel sağkalım yer almaktadır. Tedavinin tamamlanmasının akabinde hastalar uzun vadeli güvenlik takibine alınacaktır. Jim’in görüşmede daha evvel belirttiği üzere, en üst seviye bilgi sonuçlarını açıklamayı dört gözle bekliyoruz. Bu duyuru ve Iopofosine’in WM hastalarının tedavisindeki potansiyeline ait heyecanımızı paylaştığınızı umuyorum. Artık kelamı tekrar Jim’e bırakıyorum.
James Caruso: Tamam. Teşekkür ederim, Andrei. Iopofosine WM kilometre taşını, vaktini ve etkinliklerini özetlemek gerekirse, 8 Ocak haftasında JP Morgan Sıhhat Konferansı sırasında en üst seviye bilgileri açıklamayı planlıyoruz. En üst seviye dataları takiben, Mart ayı üzere erken bir tarihte yahut 2024’ün ikinci çeyreğinde FDA’ya bir NDA sunmayı planlıyoruz. Iopofosine’in WM fast track atamasına dayanarak, paralel olarak bir öncelikli inceleme başvurusu sunacağız. Kabul edilmesi halinde, NDA’mızın 6 aylık bir FDA incelemesinden geçmesini bekliyoruz. Onayın 2024’ün dördüncü çeyreğinde alınacağını varsayarsak, daha sonra ticari lansmanı başlatacağız. Artık görüşmemizin soru-cevap kısmını yönetmesi için görüşmeyi operatöre devrediyorum. Operatör?
Operatör: [Operatör Talimatları]. Birinci sorumuz ROTH MKM’den Jonathan Aschoff’tan geliyor.
Jonathan Aschoff: Tüm bu detaylar için teşekkürler. Merak ediyorum, satış, pazarlama, ticari üretim, işçi sayısı ve maliyeti oluşturmak için ne ölçüde ticari altyapıya gereksiniminiz olacak? ABD için ne çeşit bir harcama öngörüyorsunuz?
James Caruso: Jonathan, öncelikle iştirakin için teşekkürler, ayrıyeten soru için de teşekkürler. Açıkçası yanlışsız bir soru. Bu bahiste daha detaylı bilgi vermesi için Shane’e dönmeden evvel, ticari lansmanımıza yaklaşırken, hedefleme ve kaynak tahsisine yardımcı olmak için sahiden akıllı data setlerini kullanacağımızı söyleyeceğim. Bunun, maliyet aktifliği perspektifinden bakıldığında, tipik olarak ve klâsik olarak bir onkoloji lansmanında göreceğinizden kıymetli ölçüde daha düşük bir OpEx sağlamamıza mutlaka yardımcı olacağına inanıyoruz. Ve bilhassa bu alan, bu yaklaşımın ölçeklenebilir tabiatına dayalı olarak buna çalışıyor. Bu nedenle, biraz detay vermesi için kelamı Shane’e bırakıyorum.
Shane Lea: Evet. Teşekkürler Jim ve teşekkürler Jonathan, soru için. Açıkçası, pazara açılma modelimizi stratejik olarak nasıl oluşturacağımızı düşünürken bu çok değerli. Hastalığın kendisiyle ilgili olarak vurgulandığı üzere, bunun coğrafik olarak ağırlaşmış bir hastalık olduğunu unutmayın. Bence bu bize, akıllı datalardan yararlanarak çok verimli bir pazara açılma modeli oluşturma fırsatı sunacak ve hem tıbbi satış irtibat vazifelileri, sıhhat hematoloji uzmanları, standart – olağan pazarlama fonksiyonlarımız üzere çeşitli fonksiyonlar ortasında var olacak ve sahayı dürtmeye devam edecek. Birtakım fonksiyonlarda verimliliği en üst seviyeye çıkarmak için bu yetenekleri dışarıdan temin edebileceğiz. Konsantre olması ve akıllı bilgilerden yararlanacak olmamız, bize pazara süratli giren hesaplarımız olarak isimlendirdiğimiz hesaplara odaklanma fırsatı verecek. Bunlar, yüksek WM talep profiline sahip ve radyoterapötik yetenekleri olan hesaplardır. Münasebetiyle bunun esasen pazar fırsatının %40 ila %50’sini temsil ettiğine inanıyoruz.
James Caruso: Ve bu, Jonathan, OpEx perspektifinden bakıldığında, modelinize tam ticari altyapıyı desteklemek için yıllık bazda yaklaşık 25 milyon dolar inşa etmenin adil olduğunu düşünüyorum.
Jonathan Aschoff: Tamam. Bu bir yanıt. Pekala, multipl miyelomu NCCN compendia’ya sokmak için klinik bilgiler açısından ne gerekir ve bu dataların ne kadarını zati ürettiniz?
James Caruso: Mevzuyu Andrei’ye devretmeden evvel, bildiğiniz üzere Faz IIa’nın bir modülü olarak yüksek oranda nüks etmiş/refrakter multipl miyelom hastalarını kaydetmeye devam ediyoruz. Bugüne kadarki data setimize aşina olduğunuzu biliyorum ve açıkçası, genel olarak, multipl miyelom hasta tipi içindeki çeşitli farklı alt tiplerde, karşılıklar açısından %40 ila %60 ortasında değişiyoruz. Ve en son olarak, geçen yıl ASH’de sunduğumuz BCMA sonrası datalarda, tedavisi çok güç bir hasta popülasyonunda %50’lik bir cevap oranına ulaştık; açıkçası, mevcut seçenekler çok sonlu yahut çok az. Andrei’nin, WM’nin onaylanmasından sonra multipl miyelomun kullanımı hakkında düşünürken, sanırım NCCN kılavuzlarından nasıl yararlanacağımız konusundaki fikirlerini anlatmasına müsaade vereceğim.
Andrei Shustov: Teşekkürler Jim. Bu mutlaka çok kıymetli bir soru. Jim’in de belirttiği üzere, üçlü, dörtlü, penta-refrakter ve BCMA sonrası hastalığın nüksettiği hastalar da dahil olmak üzere multipl miyelomda İopofosin aktivitesine ait biriken datalarımız bizi çok cesaretlendiriyor. Hafifletmekte olduğumuz anlaşılabilir zorluk, süratle gelişen multipl miyelom alanı ve bu hastalığa sahip hastalar için seçenekler ve daima eklenen yeni tedavilerdir. Iopofosine için uygun nişleri belirlemek üzere bu alandaki KOL’larla işbirliği içinde yakın görüşmeler içindeyiz. Yeni tesir düzeneklerinin ve WM için belirtildiği üzere kısa vadeli tedavinin avantajlarının WM’li hastalar için de bir yarar sağlayacağından eminiz. Bu nedenle mevcut stratejimiz, çalışmamızda yüksek refrakter hastaları zenginleştirmeye devam etmektir. Çalışma, Iopofosine tedavisinin en uygun olacağı spesifik popülasyonu belirlemek için hastaları kaydetmeye devam etmektedir. Çalışmaya kayıtlar devam ediyor. Alt kümelerimizi zenginleştiriyoruz. Ve önümüzdeki yıl boyunca, NCCN kılavuzları için uygun pozisyonlandırma ile ilgili geliştirme ve karar verme sürecimize devam edeceğiz.
Jonathan Aschoff: Tamam. Bu kurtarıcı MM hastalarını tedavi eden tabiplerden rastgele biri size, onların görüşüne nazaran, bunu bu ortamda kullanmanın akla yatkın olmadığını iletti mi?
Andrei Shustov: Bu soru için teşekkür ederim. Multipl miyelom alanındaki KOL’larımızdan, bilhassa çok yüksek derecede refrakter hastalarda gördüğümüz cevapların derinliği ve MOA’ya dayalı olarak açık ve değerli avantajlarımız olduğunu duyuyoruz. Mevcut tüm tedavi seçenekleri tükendikten sonra hastalarına yeni MOA ile gelme konusunda çok yürekliler. Ve bu heyecan katiyetle çok görünür ve bizi gelişimimizi sürdürmeye teşvik ediyor.
Jonathan Aschoff: Kusursuz. Temel olarak Jim, Ocak ayında bilgilerinizi yayınlamak için değerli bir etap kaydettiniz ve tek kollu bir çalışmadan gerçek vakitli bilgilere sahipsiniz – yalnızca tek kolda. Bana bunun nasıl olup da yüzünüze patlayabileceğini açıklayın.
James Caruso: Emin değilim — bunu düşündüğünüzde, dediğiniz üzere, felaketle sonuçlanabilecek çok az yol var, değil mi? Hasebiyle, sunduğumuz ve Andrei’nin bugün bu hasta popülasyonunda tekrar sunduğu bilgileri düşündüğünüzde, birinci 6 olsa da, çeşitli genom tiplerinde WM’de epeyce refrakter bir hasta popülasyonunda çok geniş, katiyetle Andrei’nin tanım ettiği üzere MYD88, CXCR4, mutasyona uğramamış, tedavisi en güç olanları ve orada sağlanan karşılıkları gördünüz. Geçmişte kamuoyuyla paylaştığımız üzere, bu pivotal çalışmadaki hasta popülasyonumuz, açıkçası, bu hasta popülasyonuna çok misal olacaktır. Ve ilacımızın tesir düzeneği, açıkçası, pivotal çalışma hasta popülasyonu ve bu birinci 6 hasta için birebirdir. Daha sonra eser profiline baktığınızda, açıkçası, şu anda WM için endike olan birkaç casusla ve açıkçası, bu hastalar için umutsuz bir tedavi teşebbüsü olarak kullanılan kurtarma tedavileri ve kemoterapötik [ayırt edilemez] için olumlu bir karşılaştırma yapabilirsiniz. Sonra hasta demografisine, yaşlı hasta popülasyonuna, 60’ların sonları ile 70’ler ortasındaki komorbiditelerle alakalı zorluklara bir göz atarsınız. Az evvel bahsettiğim tedavi sistemleriyle, BTKi’lerin yanı sıra kemoterapötik [ayırt edilemez] ve öbür ilgili kurtarma tedavileriyle ve tedavinin daima doğasıyla bağlı advers olaylara bakarsınız. Bu hastalar için bir zorluk Jonathan. Ve sonra eser profilimize bakıyorsunuz. 4 adet 15 ila 20 dakikalık tek infüzyona bakıyoruz. Son derece yönetilebilir ve çok öngörülebilir advers olay profiline bakıyorsunuz, bu ortada, ikinci döngünün tamamlanmasının akabinde geçicidir. Hasebiyle, çok düzgün yönetilebilen ve hem lenfoma hem de hematoloji uzmanlarının size bunun idaresi açısından çok rahat olduğunu söyleyecekleri sitopeniler, hakikaten hoş bir eser profiline sahipsiniz. Artık bunun da ötesinde, açıkçası, üstte bahsedilen tedavi formüllerine yahut şu anda var olan seçeneklere kıyasla çok olumlu olacağına inandığımız bir aktiflik seviyesine sahipsiniz. Ve bence bu, Andrei’nin az evvel bahsettiği üzere, hastalığın seyri üzerinde sahiden manalı bir tesire sahip olma fırsatına sahip olduğumuz tesir sistemimizin bir işlevi. Yani, şu anda bu alanda reçete edilen 1 numaralı ilaç sınıfını düşündüğünüzde, IgM’yi baskılıyor ve bu da – konsept, IgN üzerinde bir kapak tutarak hastalıkla alakalı sekeli azaltmaktır. Iopofosine I-131, yalnızca tesir sistemine ve tümör hücrelerini kesin olarak öldürme kapasitesine dayanarak, aslında, hastalığın seyri üzerinde manalı bir tesire sahip olacağına inanıyoruz. Artık tüm bunları söyledikten sonra, bu ne manaya geliyor? Burada tam remisyon için bir potansiyel olduğu manasına gelir ki bu da monoterapide yahut kombinasyonda ve hatta en düzgün ve en denetimli klinik çalışmalarda nükseden/refrakter ortamda katiyetle mevcut değildir – sanırım naif hastalarda kombinasyonda %3 ila %5 CR oranı vardır, potansiyel olarak kendi kendine de seçilmiştir. Katiyetle mutasyona uğramamış hasta popülasyonunun bir kesimi değil. Yani artık çok ancak çok pak bir advers olay profiline, çok sabit ve kesin bir tedavi sürecine, açıkçası hastalığın kendisi üzerinde manalı bir rota düzeltme kapasitesine ve bu hastalıkta görmediğiniz tam remisyon fırsatına, uzatılmış progresyonsuz sağkalım yahut tedavisiz remisyona sahip bir ilaca sahipsiniz. Yani bu durum güzelimize gidiyor. Sizin de tanım ettiğiniz üzere, ilaca, düzeneğe, gözlemlediklerimize ve hasta popülasyonu açısından tutarlılığa dayalı olarak burada tekerleklerin kapanma senaryosunu sahiden göremiyorum.
Jonathan Aschoff: Evet. Bence dozu bölmek, ağrı için size çok fazla güç veriyor. Bunun çok uygun bir karar olduğunu düşünüyorum. Son olarak bir çeşit evet ya da hayır. Doğrulayıcı bir denemenin bu mevcut denemeden çok farklı olmasını bekliyor musunuz?
James Caruso: Evet, şu anda FDA ile devam eden görüşmelerimiz var ve bunlar devam edecek. Burada kıymetli bir seçeneğimiz olduğuna inanıyoruz. Açıkçası FDA ile görüşmelerimiz batındır ve bunları araştırmaya devam ediyoruz. Sorunuza özel olarak cevap vermeksizin, yalnızca hastalığın tabiatına, çok hudutlu tedavi seçeneklerine ve tanımladığım üzere hem aktivite hem de AE profili açısından çok olumlu bir eser profili olduğuna inandığımız şeye dayanarak burada kıymetli bir seçeneğe sahip olduğumuza inanıyoruz.
Operatör: Bir sonraki soru Oppenheimer’dan Jeff Jones’dan geliyor.
Jeffrey Jones: Güncelleme için tebrikler. Jonathan’ın doğrulama çalışmasıyla ilgili sorusunu takiben, ajans, NDA başvurusunu kabul etmeden yahut alternatif olarak eseri onaylamadan evvel doğrulama çalışmalarının kabul edilmesi yahut hatta birtakım durumlarda başlaması konusunda vakit zaman sesler çıkarmaktadır. Sanırım bu noktada ne duyuyorsunuz? Pekala ilaç piyasada mevcutken yetim endikasyonda bu türlü bir çalışma için işe alım yapmayı nasıl düşünüyorsunuz? Ve bu ticari stratejinizi nasıl etkiliyor?
James Caruso: Hayır, bu mantıklı ve münasebetiyle FDA’nın şu anda nasıl davrandığını açık bir halde tanımlıyorsunuz. Bu nedenle Jeff, şu anda yalnızca Iopofosine’in onaylanması için değil, tıpkı vakitte WM hastalarına ve WM’den muzdarip hastalara potansiyel olarak yardımcı olmak için ne üzere ek bilgiler toplayabileceğimiz konusunda en yeterli halde nasıl ilerleyeceğimiz konusunda ahenk içinde olduğumuzdan emin olmak için onlarla diyalog ve görüşmeler içindeyiz. Jeff, bunun ticari tarafına ait olarak, Shane, ilacın ticarileştirilmesine ait rastgele bir etkiyi görmek için kelamı sana bırakıyorum.
Shane Lea: Evet. Hayır, bence kıymetli olan, sizin de belirttiğiniz üzere, FDA ile devam eden görüşmelerin nasıl sonuçlanacağını anlamak ve açıkçası, fırsat hakkında düşünürken ticari açıdan rastgele bir tesir görmüyorum.
James Caruso: Bu yardımcı oldu mu Jeff?
Jeffrey Jones: Evet, olağanüstüydü. Teşekkür ederim. Sanırım finansman konusunda, bir sonraki dilimin olumlu datalarla gelebileceğine inanıyorum? Finansmanda olumlu dataların nasıl tanımlandığını bize hatırlatabilir misiniz?
James Caruso: Müspet bilgiler tanımlandı — ve bunun kamuya açık olup olmadığından emin değilim, fakat sizi pivotal denemeye yönlendirebilirim. Kurumsal sunumumuzda pivotal çalışma hakkında bir genel bakış ve bir slayt var. Orada FDA ile mutabık kaldığımız istatistiksel beklentileri açıklıyoruz. Bence bu, neyin başarılı sayılacağı konusunda düzgün bir başlangıç noktası olacaktır. Bu nükseden/refrakter hasta popülasyonlarında akademik performansa kıyasla literatürdeki toplum temelli performansa ait incelememizin, %30 yahut daha yüksek bir oranın hem toplumda hem de akademik merkezlerde bu nükseden/refrakter hasta popülasyonlarında WM hastaları için bir çıkar olacağı epeyce açıktır. Bu yüzden size 2 potansiyel kriter verdim. Birincisi, pivotal çalışmamızla FDA istatistiksel ahengi ve daha sonra istişare konseylerinden gelen çeşitli geri bildirimlere, hem akademik merkezlerden hem de toplumdaki kıymetli niyet liderliğine ve daha sonra erişebildiğimiz ve toplumda tedavi edilen WM ile gerçek hasta performansına nazaran soğanı soymaya başladığımız toplum temelli datalara dayanmaktadır.
Operatör: Bir sonraki soru Ladenburg’dan Ahu Demir’den geliyor.
Ahu Demir: Bugün verdiğiniz bilgiler için çok teşekkür ederim. Benim 3 sorum var. Birincisi, en üst seviye bilgilerden ne bekliyoruz? Daha evvel gösterdiğinize emsal halde BCMA sonrası üzere bir hasta alt kümesini açıklamayı planlıyor musunuz?
Andrei Shustov: Bu soru için teşekkür ederim. Bu soruyu yanıtlamaya çalışacağım. Sorunun pivotal çalışmamızla ilgili olduğunu varsayıyorum. Klinik çalışma tasarımımızda belirttiğim ve bugün tartıştığımız üzere, majör karşılık oranı, genel cevap ve tam remisyon oranı dahil olmak üzere çalışmanın birincil ve ikincil gayeleriyle ilgili en üst seviye dataları açıklamayı planlıyoruz.
James Caruso: İkinci kısım multipl miyelom ile mi ilgiliydi?
Ahu Demir: Evet, bu hakikat Jim. BCMA sonrası hastaları soruyordum.
Andrei Shustov: Evet. Multipl miyeloma geri dönecek olursak. Birinci olarak, kısa bir mühlet evvel, evvelki ASH’den çabucak sonra BCMA ile tedavi edilen birkaç hastada, bu popülasyon için karşılık ve cevap mühleti açısından çok cüret verici sonuçlar yayınladık. Biraz evvel de belirttiğim üzere, bu klinik geliştirme programındaki mevcut istikametimiz, bu ve öbür yüksek derecede refrakter popülasyonları zenginleştirmektir. İstatistiksel açıdan zenginleştirme tamamlandığında, mutlaka hastaların alt kümelerini tahlil edeceğiz ve bilgi tipi, pivotal çalışmada rapor etmeyi planladığımıza misal olacak ve bu sıkıntı popülasyon için cevap oranları ve karşılık müddetiyle ilgili olacaktır.
Ahu Demir: İkinci sorum, eski ABD ticari eforları için planlarınız nelerdir? Avrupa’da dosyalama yapmayı düşünüyor musunuz? Doğrulama çalışmasını bekleyecek misiniz? ABD dışı fırsatlar için iştiraklere da bakıyor musunuz?
James Caruso: Bu mükemmel bir soru. Birincisi, sizi PRIME unvanını aldığımıza ya da almaya hak kazandığımıza yönlendireceğim; bildiğiniz üzere, bilhassa son birkaç yıldır AB’den bu unvanı almak çok güç, giderek daha da zorlaşıyor. Bu bize birçok açıdan yardımcı oluyor. Açıkçası, yetkililerle – düzenleyici makamlarla – diyaloğumuzu değerli ölçüde arttırıyor. Karşılanmamış bir klinik gereksinimi yahut yetersiz hizmet alan bir popülasyonu çözdüğünü düşündükleri ve ilacın kendisinin mevcut casuslara nazaran manalı bir gelişme sağladığını düşündükleri bu üzere eserleri hızlandırmaya yahut hızlandırmaya yardımcı olmak için yüksek seviyede bir taahhüt var. Değerlendirmeleri açısından çok titiz olduklarını ve hem klinik öncesi hem de klinik bilgiler olmak üzere tüm ögelere bakacaklarını söyleyebilirim. FDA ile birlikte oluşturduğumuz orta değerlendirmenin bir kesimi olarak klinik çalışmamıza katılan hastaların yanı sıra birinci 6 hastayı da incelediklerini söylemenin adil olduğuna inanıyorum. Yani titizlik seviyeleri çok çok derin. Ve bugünün ortamı, açıkçası, ABD’deki çığır açan atamadan daha zorlayıcıdır. Hasebiyle bu, Iopofosine I-131’i AB’deki ruhsatlandırma yolunda ilerletme konusunda bize yahut diğerlerine yardımcı olacaktır. Açıkçası, bu hastalığın ABD’deki ölçeklenebilir tabiatı nedeniyle kapasitemiz var. Shane’in daha evvel vurguladığı üzere, ABD’deki toplam nüfusun kıymetli bir kısmının denetimini, nezaretini ve hasta idaresini sağlayan, epey konsantre, bir avuç toplum temelli entegre dağıtım sistemi ve olağan ki bu hasta popülasyonunu tedavi etmek için mükemmeliyet merkezleri olarak kabul edilen akademik merkezler. WM alanında da hakikaten çok uluslu büyük ilaç makineleri yok. Münasebetiyle bu alan bizim için epey açık ve son derece verimli, uygun maliyetli, yüksek gayeli bir ticari pazarlama gayreti, son derece rekabetçi olan ve büyük çok uluslu ilaç şirketleri tarafından desteklenen bir dizi mevcut tedavi seçeneğinin bulunduğu bu öteki alanlardan kimilerine kıyasla orada kaynaklarla, dolar bazında kuruşlarla rekabet etmemize ve kazanmamıza imkan tanıyor. Avrupa’daki fark, orada tek başımıza başarılı bir biçimde tanıtım yapabilecek kapasiteye sahip olmamamızdır. ABD dışında ticarileştirmeye yönelik birincil yaklaşım olarak değerlendirebileceğimiz yollardan birinin, birinci 6 hasta datalarına, devam eden görüşmelere ve üçüncü tarafların ABD dışında bizim için bu ticari pazarlama liderliği rolünü üstlenmeye yönelik yüksek derecede ilgisine dayanarak, paydaşlık yoluyla olduğunu açıkça söyleyebilirim.
Ahu Demir: Son bir sorum daha var, ortaya bir tane daha sıkıştırabilirsem. Doğrulama çalışmasını takiben, FDA ile görüşmeler devam ederken, ne yapacağınızı ne vakit açıklamayı yahut ek netlik bildirmeyi planlıyorsunuz? Bunu en üst seviye bilgilerden sonra mı yoksa daha evvel mi görmeyi bekliyoruz? Bizimle paylaşabileceğiniz rastgele bir vakit çizelgesi var mı?
James Caruso: Açıkçası — zamanlama açısından olağanüstü bir soru. Açıkçası en üst seviye datalardan sonra olacaklar.
Operatör: Bir sonraki soru Maxim Group’tan Jason McCarthy’den geliyor.
Jason Mccarthy: Bu mevzuya kısaca değindiniz, fakat tahminen de en üst seviye bilgilerin nasıl sunulabileceği konusunda biraz daha renk verebilirsiniz, yani dataları CXCR4 ve MYD88 mutasyonlarının yanı sıra üçüncü basamak olsalar da BTK almamış olan %30 kadar hastaya nazaran sınıflandırabilir misiniz, tahminen de potansiyel bir etikette makul tezlerde bulunabileceğiniz fikriyle?
James Caruso: Bu soruya cevap vermesi için kelamı Andrei’ye bırakmadan evvel, hasta popülasyonumuzun genel olarak nükseden/refrakter bir popülasyon olduğunu paylaşacağım. Bunlar birden fazla tedavi usulü ile tedavi edilmiş hastalar. Bu nedenle tedavi edilmesi güç ve kuvvetli bir popülasyondur. Ve bir etiket hakkında düşündüğünüzde, açıkçası, klinik çalışmamız üçüncü sıra yahut üzeri bir etiket için tasarlanmıştır. Elimizdeki hasta popülasyonuna dayanarak, FDA ile bağlantıya geçebileceğimizi ve potansiyel olarak bu etiketi nükseden/refrakter ve üçüncü sıra artı olarak genişletebileceğimizi söylemenin adil olduğunu düşünüyorum. Andrei, bu bahisle ilgili rastgele bir yorumun…
Andrei Shustov: Evet. Teşekkürler Jim. Ve Jason, bu kusursuz bir soru. Sizin de belirttiğiniz üzere, 50 hastalık maksat kayıtla, bu popülasyonu birleştirmeye başladığınızda, sahiden grenli hale geleceğini ve tek haneli hasta sayımız varsa kesin sonuçlara varmak için çok dikkatli olacağımızı hatırlayarak, bilgilerimizin grenli detaylarına katiyetle bakacağız. Fakat taahhüt ettiğimiz şey, birincil ve değerli ikincil amaçlarımızla ilgili en üst seviye bilgi sonuçlarını katiyetle sunmaktır. Lakin tüm keşif maksatlarına bakılacak ve birinci olarak bir sinyal tespit edip etmediğimize yahut bunun manalı ve açıklamaya bedel olup olmadığına gerçek vakitli olarak karar vereceğiz. Lakin yeniden de odak noktamız, dataların açıklandığı andaki birincil ve esas ikincil amaçlardır.
Jason McCarthy: Ve kısaca son soru, yalnızca güvenlik profili açısından bu üst seviye bilgilerle birlikte, kanama riskinin eksikliğinden bahseder misiniz? Kanama, genel olarak WM ile ilgili bir sorun haline geldi, lakin BTK’lar, bu ikincisi geliştirildiğinde, yatırımcıların odaklandığı bir alan haline geldi. BTK’dan farklı bir kategori olmasına karşın ilacınızla ilgili daha pak bir güvenlik profilini vurgulama fırsatını kıymetlendirir misiniz?
Andrei Shustov: Teşekkürler Jason. Tekrar çok değerli bir soru daha. Bahsettiğiniz üzere, BTKi’ye kıyasla bilhassa kanama hematolojik profili açısından birkaç nedenden dolayı mutlaka uygun bir pozisyonda olduğumuza inanıyoruz. Hematolojik AE’lerimiz tüm hastalarda beklenen, öngörülebilir, yönetilebilir ve güzelleşebilir niteliktedir. Ve çok kısa tedavi mühletine dayanarak, hastaların BTKi’lerle daima tedavinin bilakis çok süreksiz takviyeye gereksinim duymasını bekliyoruz. Ayrıyeten, mekanik olarak, BTKi’lerle kanama konusunun yalnızca sitopenilerle değil, tesir sistemiyle da ilgili olduğunu belirtmek isterim. Mekanistik olarak kanamanın fonksiyonel olacağına inanmak için bir nedenimiz yok. Sitopeniler için uygun dayanak bakımı ile klinik olarak manalı yahut tehlikeli yüksek oranlı kanama komplikasyonları beklememeliyiz. Ve tekrar, BTKi’lerle tespit edilen kanama sinyaline karşı mühlet açısından ve mekanik olarak çok âlâ konumlanacağımıza sahiden inanıyorum.
Jason Mccarthy: Şahane. Ocak ayındaki dataları dört gözle bekliyoruz.
James Caruso: Evet. Çok teşekkürler, Jason. Minnettarım.
Operatör: Şu anda öbür soru yok. O yüzden kelamı idareye bırakıyorum. Lütfen devam edin.
James Caruso: Tamam. Teşekkürler operatör. Bugünkü tüm iştirakçilerimize teşekkür ederim. Çok hoş sorularla karşılaştığımızı düşünüyorum. Öbür soru olmadığına nazaran tartışmamızı kapatıyoruz. Daha evvel de belirttiğim üzere, bugün bize katıldığınız için hepinize minnettarız ve bir sonraki görüşmemizde sizi bilgilendirmeyi ve şirketimizin geleceği için dönüşümsel olacağına inandığımız WN pivotal çalışmamızdan elde ettiğimiz en üst seviye bilgileri sizlerle paylaşmayı dört gözle bekliyoruz. Teşekkür ederiz.
Operatör: Bayanlar ve baylar, bugünkü konferans görüşmeniz sona ermiştir. Katıldığınız için teşekkür ederiz. Lütfen sınırlarınızı kapatmanızı rica edebilir miyim?
Bu makale yapay zekanın dayanağıyla oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Koşul ve Şartlar kısmımıza bakın.