Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) ve CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP), 31 Ekim Pazartesi günü, orak hücre hastalığı (SCD) için ortak gen terapileri exa-cel ile ilgili olarak bir FDA istişare komitesinin sorularıyla karşılaştı. Komite, exa-cel’in üretiminde kullanılan gen düzenleme sürecinin hassasiyeti ve güvenilirliği konusunda kaygılarını lisana getirdi.
Hematopoetik kök ve progenitör hücreler (HSPC’ler) üzerinde bir gen düzenleme süreci kullanan terapi, işlevsel kırmızı kan hücreleri üreterek potansiyel olarak SCD semptomlarını hafifletmeyi yahut ortadan kaldırmayı amaçlamaktadır. SCD, kırmızı kan hücrelerinin sertleşmesine ve hilal formunda bükülmesine neden olarak işlevselliklerini büyük ölçüde etkileyen kalıtsal bir hastalıktır.
Düzenleyiciler Vertex’in gen düzenleme süreci sırasında istenmeyen düzenlemeleri tespit etmek için teşhis deneyleri yerine yazılım simülasyonlarını kullanmasını sorguladılar. Tüm exa-cel dozlarında amaç dışı düzenleme yapılmadığından emin olmak için ek tanısal laboratuvar çalışması ve klinik data tahlili gerekebileceğini öne sürdüler. Bununla birlikte, istenmeyen düzenlemelere sahip hiçbir hücre olmadığını göstermek teknik olarak güç, hatta imkansız olabilir.
Bu telaşlara karşın, düzenleyiciler exa-cel’in SCD için aktifliği yahut infüzyon süreci ya da amaçlanan tesire ait güvenliği konusunda hiçbir kuşku duymadıklarını söz etmişlerdir. Bu küçük sıkıntılar giderilebilirse exa-cel’in onaylanması beklenen görünmektedir.
Exa-cel’in FDA tarafından onaylanmasına ait sonuncu kararın 8 Aralık’ta verilmesi planlanıyor. Bu onay, CRISPR Therapeutics’in pazara girişini işaret edecek ve şu anda sırf kistik fibroz tedavilerine dayanan Vertex’e gelir çeşitliliği sağlayacaktır. Karar, her iki şirketin geleceği üzerindeki potansiyel tesiri nedeniyle hissedarlar tarafından merakla bekleniyor.
InvestingPro Insights
InvestingPro’nun gerçek vakitli dataları ve uzman tavsiyeleri, hem Vertex Pharmaceuticals hem de CRISPR Therapeutics’in finansal sıhhatine ve piyasa performansına ışık tutuyor.
InvestingPro dataları, Vertex Pharmaceuticals için 2023’ün 2. çeyreği prestijiyle 97,5 milyar USD’lik sağlıklı bir piyasa kıymeti ve 28,68 F/K oranı gösteriyor. Şirketin gelir büyümesi, 2Ç 2023 itibariyle son on iki ayda %13,83’lük bir artışla umut verici. Şirketin etkin kârlılığı %18,73’tür ve bu da faal bir idareye işaret etmektedir.
InvestingPro İpuçları, Vertex’in bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ve hür nakit akışının net geliri aşmasıyla yüksek çıkar kalitesine sahip olduğunu gösteriyor. Bu faktörler, şirketin daima artan pay başına çıkarıyla birleştiğinde güçlü bir finansal konuma işaret ediyor.
Öte yandan, piyasa pahası 3900 milyon USD olan CRISPR Therapeutics daha az esaslı bir şirkettir. Şirket, 2023’ün 2. çeyreği itibariyle son on iki ayda %1047,7’lik bir gelir artışının da gösterdiği üzere, değerli bir satış büyümesi yaşamaktadır. Bununla birlikte, şirket son on iki ayda kârlı olmamıştır ve F/K oranı -8,83’tür.
CRISPR için InvestingPro İpuçları, şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit tuttuğunu ve geçen hafta değerli bir getiri sağladığını vurguluyor. Bununla birlikte, şirket hissedarlara temettü ödemiyor, bu da potansiyel yatırımcılar için dikkate alınması gereken bir nokta olabilir.
Bu bilgiler, her iki şirketin de mali sıhhati ve performansına ait bir anlık manzara sunmaktadır. Daha kapsamlı bir tahlil ve ek ipuçları için okuyucular, her bir şirket için 17’den fazla ipucu sunan InvestingPro platformuna göz atabilirler.
Bu makale yapay zekanın dayanağıyla oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Kural ve Şartlar kısmımıza bakın.