LONDRA – CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) ve Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX), İngiltere İlaç ve Sıhhat Eserleri Düzenleme Kurumu’nun (MHRA) 12 yaş ve üzeri hastalarda orak hücre hastalığı (SCD) ve transfüzyona bağlı beta talasemi tedavisi için gen düzenlemesi yapılmış tedavileri Casgevy’ye kurallı onay vermesiyle kıymetli bir kilometre taşına ulaştı. Bu dönüm noktası niteliğindeki karar, CRISPR tabanlı bir terapi için birinci global ruhsatı işaret ederek şirketleri yeni bir tıbbi yenilik çağına itiyor.
Geliştirme basamağında exa-cel olarak bilinen tedavi, genetik kusurları kaynağında düzeltmek için ihtilal niteliğindeki CRISPR/Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanıyor. Tedavi, hastadan kök hücrelerin alınmasını, hastalığa neden olan genetik anomaliyi düzeltmek için laboratuvarda düzenlenmesini ve akabinde reddi önlemek için bedeni şartlandırdıktan sonra tekrar verilmesini içeriyor.
Onay haberi CRISPR’ın paylarını bugün piyasa öncesi süreçlerde yaklaşık %6 artırdı. Piyasalar açıldığında, CRISPR’ın payları yükselişini sürdürerek %5 arttı ve bu çığır açan muvaffakiyete ait yatırımcı optimistliğini yansıttı. Pay senedi, yaklaşık 4,5 milyar dolarlık bir piyasa kıymetine işaret eden pay başına 59,10 dolar civarında süreç görüyordu. CRISPR’ın bu uğraştaki ortağı Vertex Pharmaceuticals da duyurunun akabinde paylarında %1’lik bir artış gördü.
Bu gelişme, bu yılın başlarında bağımsız uzmanlar tarafından ABD Besin ve İlaç Dairesi’ne (FDA) yapılan olumlu geri bildirimlerin akabinde geldiği için bilhassa dikkat caziptir. FDA’nın exa-cel ile ilgili kararı 8 Aralık’a kadar merakla bekleniyor. Birleşik Krallık onayı, dünya çapında diğer düzenleyici onayların yolunu açabilir.
CRISPR’ın karları üzerindeki anlık mali tesiri sonlu olsa da, Casgevy’nin onayının gelecekteki gen tedavileri için bir emsal teşkil etmesi bekleniyor. CRISPR Therapeutics, Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna’nın CRISPR/Cas9 gen düzenleme tekniğinin geliştirilmesine yaptıkları katkılardan ötürü 2020 yılında Nobel Kimya Ödülü’nü kazanmasının akabinde bilim topluluğunda tanınırlık kazanmıştır.
CRISPR Therapeutics, SCD ve beta talaseminin ötesinde kanser, diyabet ve kalp hastalığı üzere çeşitli öbür durumlar için de tedaviler araştırıyor. Şirket, Casgevy’nin orak hücre tedavisi olarak potansiyel kullanımı konusunda FDA’nın Mart ayında vereceği kararı beklerken, Dana Blankenhorn üzere dal duayenleri FDA hareketlerinin yakın gelecekte pay senedi oynaklığını nasıl etkileyebileceğini düşünüyor.
Bu makale yapay zekanın takviyesiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Koşul ve Şartlar kısmımıza bakın.