Chimerix Inc. üçüncü çeyrek yarar daveti sırasında ONC201’in global Faz 3 AKSİYON çalışmasında değerli ilerlemeler kaydettiğini açıkladı. CEO Mike Andriole ayrıyeten şirketin ONC201’in potansiyel ticarileştirilmesine yönelik planlarına ve devam etmekte olan Baş Ticari Vazifeli alımına da ışık tuttu.
Görüşmeden çıkarılan değerli sonuçlar şunlardır:
- ONC201’in global Faz 3 ACTION çalışması, 12 ülkede 113 sahanın açık olması ve 30 Eylül’e kadar 100 saha gayesinin aşılmasıyla düzgün bir formda ilerlemektedir.- ACTION çalışması için orta genel sağkalım bilgileri ve progresyonsuz sağkalım bilgileri 2025’te beklenmektedir.- Şirket, ONC201’in potansiyel ticarileştirilmesi için hazırlanmaktadır ve bir Baş Ticari Yetkiliyi işe alma sürecindedir.- ONC206 Faz 1 doz yükseltme çalışmaları, Doz Sınırlayıcı Toksisite gözlenmeden daha ağır bir doz programı için protokol değişiklikleri almıştır. Çalışmaların 2024 yılının birinci yarısında tamamlanması bekleniyor.- Chimerix bu çeyreği 217 milyon dolar nakitle kapattı ve nakit bakiyesinin 2026 yılının sonuna kadar operasyonları desteklemesini bekliyor.
Görüşme sırasında Andriole, klinik öncesi çalışmalarda umut verici sonuçlar gösteren ONC206 programının ilerleyişini de ele aldı. Şirket, ONC206’nın hem merkezi hudut sistemi (MSS) içinde hem de dışında çeşitli alanlarda potansiyele sahip olduğuna inanıyor. ONC206 için Faz 1 çalışmasının NIH sponsorluğundaki ve PNOC sponsorluğundaki çalışmalarla eş vakitli olarak tamamlanması bekleniyor. Şirket ayrıyeten ONC206’ya odaklanarak Faz 2 çalışmaları için sermaye ayırıyor.
Gider yörüngesinin, ticarileştirmeye hazırlanırken potansiyel bir artışla birlikte dengeli kalması bekleniyor. Şirket, HAREKET çalışması için nakit müdafaa muhtaçlığını dengelerken ONC206 için genişleme fırsatlarını kıymetlendiriyor. Genişleme fırsatlarına yatırım yapma kararı, bilgilere ve ACTION çalışması için nakit müdafaa muhtaçlığına bağlı olacaktır.
Görüşme, Kar Konferansına iştirakin hatırlatılması ve gelecekteki güncellemelerin belirtilmesiyle sona erdi. Chimerix NASDAQ’da CMRX sembolü altında süreç görmektedir.
InvestingPro Insights
InvestingPro’nun gerçek vakitli datalarından ve ipuçlarından yararlanarak, Chimerix Inc. şirketinin finansal durumu ve gelecekteki potansiyel performansı hakkında birtakım kıymetli bilgiler edinebiliriz.
InvestingPro İpuçları, Chimerix’in bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu ortaya koyuyor ki bu da finansal sıhhat açısından umut verici bir işaret. Bu durum, şirketin 2026 yılı sonuna kadar faaliyetlerini desteklemesi beklenen 217 milyon dolar nakit paraya sahip olduğu istikametindeki son açıklamasıyla da uyumlu. Bununla birlikte, şirketin nakit parasını süratle tükettiğinin de altını çizmek gerekir ki bu da potansiyel yatırımcılar için bir telaş kaynağı olabilir.
Buna ek olarak Chimerix, kârlılığının olumlu bir göstergesi olan pay başına yararını daima olarak artırmaktadır. Fakat analistler, muhtemelen Faz 3 ACTION çalışmasına yapılan ağır yatırım ve ONC201’in potansiyel ticarileştirilmesi nedeniyle şirketin bu yıl kârlı olacağını kestirim etmiyor.
InvestingPro Dataları, 86,81 milyon USD piyasa bedeli ve 0,48 F/K oranı göstererek şirketin paylarının pahasının altında olabileceğini gösteriyor. Şirketin 2023’ün 2. çeyreği prestijiyle geliri 33,68 milyon ABD dolarıdır. Son on iki ayda %5439,14’lük değerli bir gelir artışına karşın, 2Ç 2023 için çeyreklik gelir artışı %-94,09’luk bir düşüş göstermektedir.
InvestingPro’da bulunan daha geniş bir ipucu ve data havuzunun kesimi olan bu bilgiler, Chimerix’in mevcut finansal durumu ve gelecek beklentileri hakkında bir anlık imaj sağlıyor. Daha kapsamlı bilgiler için InvestingPro’nun Chimerix için ek 10 ipucu ve bir dizi diğer pahalı ölçüm içeren platformunu keşfetmeyi düşünebilirsiniz.
Tam transkript – CMRX Q3 2023:
Operatör: Günaydın bayanlar ve baylar, Chimerix Üçüncü Çeyrek 2023 Çıkarları Konferans Davetine güzel geldiniz. Artık sizi bugünkü görüşmenin sunucusu, Chimerix Stratejik Planlama ve Yatırımcı Münasebetleri Lider Yardımcısı Michelle Laspaluto ile tanıştırmak istiyorum. Lütfen devam edin.
Michelle Laspaluto: Teşekkür ederim, John. Herkese günaydın ve Chimerix 2023 üçüncü çeyrek finansal ve faaliyet sonuçları konferans görüşmesine güzel geldiniz. Bu sabah, üçüncü çeyrek güncellememizle ilgili bir basın bülteni yayınladık. Basın bültenine web sitemizin Yatırımcılar kısmından erişebilirsiniz. Bugünkü görüşmede benimle birlikte Lider ve İcra Şurası Lideri Mike Andriole, Baş Tıbbi Yönetici Allen Melemed ve Baş Teknoloji Yöneticisi Josh Allen yer alıyor. Başlamadan evvel, bugünkü görüşmede yapılan açıklamaların 1995 tarihli Özel Menkul Değerler Dava Islahatı Yasası manasında ileriye dönük tabirler içerdiğini ve risklere, belirsizliklere ve öteki faktörlere tabi olduğunu hatırlatmak isterim. Bu riskler, belirsizlikler ve öteki faktörler, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden kıymetli ölçüde farklı olmasına neden olabilir. Bu risk ve belirsizliklerin daha kapsamlı bir açıklaması için lütfen SEC’e yaptığımız müracaatlara bakınız. Artık kelamı Liderimiz ve İcra Şurası Liderimiz Mike Andriole’a bırakmak istiyorum.
Mike Andriole: Teşekkürler Michelle ve herkese günaydın. Üçüncü çeyrek, ONC201’in global Faz 3 AKSİYON çalışmamıza devam eden kayıtlar ve ikinci kuşak bileşiğimiz ONC206 için Faz 1 doz yükseltme çalışmaları da dahil olmak üzere, boru sınırımızdaki uygulamaların devam ettiği bir çeyrek oldu. ACTION çalışmasındaki ONC201 ile başlayacağım. Şu anda 12 ülkede 113 saha açılmış durumda ve 30 Eylül’e kadar 100 sahayı etkin hale getirme istikametindeki evvelki beklentimizin ilerisinde ilerliyoruz. Kayıtlar saha aktivasyonu ile ilerliyor ve 2025 yılında birinci ve ikinci orta genel sağkalım bilgilerinin yanı sıra PFS datalarını de beklemeye devam ediyoruz. Coğrafik olarak, şu anda Avrupa’da ABD’dekine eşit sayıda sahayı aktive etmiş durumdayız. Geçtiğimiz Eylül ayında, Hollanda’da EANO olarak da bilinen Avrupa Nöro-Onkoloji Derneği Konferansına katıldık. Bu konferansta H3 K27M mutant glioma için mevcut teşhis, tedavi stratejileri ve klinik çalışmalar hakkında bir sempozyuma konut sahipliği yaptık ve ACTION çalışmasına yönelik devam eden farkındalığı ve ilgiyi artırmak için nöro-onkoloji topluluğuyla geniş çaplı bir irtibat kurduk. Bu program için Avrupa topluluğundaki coşku seviyesinden ve bu hasta popülasyonundaki karşılanmamış muhtaçlığın çok yüksek olduğunu kabul eden pek çok araştırmacının dayanak derecesinden çok mutlu kaldım. Ayrıyeten, EANO’ya iştirakin yeni bir rekor düzeye ulaşması ve konferansın sona ermesinden bu yana geçen bir hafta içinde Avrupa’daki saha faaliyetlerinde hoş bir artış görmemiz, pandeminin akabinde tıbbi konferanslara şahsen geri dönmenin dalımız için ne kadar pahalı olduğunu hatırlattı. Bu artış, EANO öncesinde aslında güçlü olan iştirake ek olarak gerçekleşti. Kuzey Amerika’ya dönecek olursak. SNO olarak da bilinen Society for Neuro-Oncology’nin yıllık toplantısı yalnızca birkaç hafta içinde Vancouver, Kanada’da gerçekleşecek ve biz de burada büyük bir varlık göstermeyi planlıyoruz. Bu konferansla ilgili planlarımız hakkında Josh’un yorum yapmasına müsaade vereceğim, fakat ACTION çalışmasındaki araştırmacılarımızın birçoklarını ve öbür program işbirlikçilerini bu ayın sonlarında görmeyi dört gözle bekliyoruz. ACTION çalışmasına kayıt olma gayretlerimiz, bu çeyrekte kanser keşfinde yakın vakitte yayınlanan ve ön saflarda ONC201 sağkalım bilgilerine odaklanan ve tesir düzeneğini daha da açıklayan bir makaleyi içeren güçlü bir yayın stratejisiyle de desteklenmektedir. Bu hakemli yayından elde edilen bilgiler, ACTION çalışmasına olan inancımızı daha da güçlendirmekte ve kayıtları daha da desteklemektedir. Josh’un bu son makalede yer alan detaylar hakkında daha fazla konuşmasına müsaade vereceğim. ACTION çalışmasına kaydolmaya devam ederken, birebir vakitte ONC201’in potansiyel ticarileştirilmesi için şirketi ve pazarı hazırlıyoruz. Bu emelle, bir Baş Ticari Yetkilinin işe alımını tamamlama sürecindeyiz ve bu sürecin tamamlanmak üzere olması beni heyecanlandırıyor. Aslında bu kişinin işe alındığını yıl sonundan evvel duyurmayı umuyorum. Kısaca ONC206’ya dönecek olursak. Doz artırma çalışmalarımızın her biri için protokol değişiklikleri beklendiği üzere üçüncü çeyrekte onaylandı. Bu değişiklikler, terapötik maruziyet müddetini artırmak için haftada üç ardışık güne kadar günde iki sefer dozlamayı içeren daha ağır bir dozlama programına müsaade vermektedir. ONC206’nın 72 saatlik daima maruziyetinin hem MSS tümörlerinde hem de ortaya çıkan in vivo datalara dayanarak potansiyel olarak MSS dışındaki tümörlerde ek monoterapi aktifliği yaratmasını bekliyoruz. PNOC ve NIH çalışmaları daha sık doz düzeylerinde kayıt alıyor. Ve bunların 2024’ün birinci yarısında tamamlanmasını bekliyoruz. Hatırlayacağınız üzere, daha evvel doz düzeyi ikide başlayan haftada bir programında bir GBM cevabı bildirmiştik ve bu hastanın karşılığı, hastanın doz düzeyi arttıkça devam etmektedir. Bu çalışmalar tekrar kayıt almaya başladığından beri, şu ana kadar rastgele bir Doz Sınırlayıcı Toksisite gözlemlemediğimizi bildirmekten de memnunluk duyuyorum. Kelamı Josh’a bırakmadan evvel, sermaye tahsisine yönelik şuurlu ve disiplinli yaklaşımımızı yinelemek istiyorum. Bu çeyreği 217 milyon dolar nakit ve muadil varlıkla kapattık; bu da yıl sonunda yaklaşık 200 milyon dolar nakit bulundurma tarafındaki evvelki beklentimizi karşılama planımızla uyumludur. Nakit bakiyemizin 2026 sonuna kadar ve beklenen hareket klinik son noktalarının her biri boyunca operasyonları desteklemek için kâfi olmasını beklemeye devam ediyoruz. Üçüncü çeyrek bilançomuz ve gelir tablomuz hakkında daha fazla bilgi için lütfen bugün erken saatlerde yayınladığımız basın bültenine bakınız. Bununla birlikte, Cancer Discovery’deki son yayınımız ve Nöro-Onkoloji Topluluğu ile yaptığımız son görüşmeler hakkında daha fazla bilgi vermesi için kelamı Josh’a bırakıyorum. Josh?
Josh Allen: Teşekkürler Mike. Global Nöro-Onkoloji Topluluğu ile olan ilişkilerimizden yarar görmeye devam ediyoruz. Mike’ın da belirttiği üzere, geçtiğimiz çeyrekte Hollanda’daki Avrupa Nöro-Onkoloji Derneği Konferansı’nda bir sempozyum düzenledik. Orada, ACTION çalışması da dahil olmak üzere H3-K27M-mutant Glioma ile ilgili fikir başkanlarının sunumları için bir sempozyum düzenlemenin yanı sıra faal klinik çalışma araştırmacılarında önde gelen nöro-onkologlarla bir ortaya geldik. Bu ayın ilerleyen günlerinde, Vancouver’da düzenlenecek olan Yıllık Nöro-Onkoloji Derneği toplantısında da misal biçimde yer alacağız ve burada H3-K27M-mutant Glioma tedavisinin gelecekteki yönelimleri ve teşhisi bahisli sempozyumun yanı sıra farklı tedavi ortamlarında ONC201’in klinik öncesi ve klinik çalışmaları hakkında bir dizi kelamlı sunum yapacak olan işbirlikçilerimizi desteklemek de dahil olmak üzere geniş bir iştirak planlıyoruz. ACTION çalışmasına iştirakin devam etmesini sağlarken ve moleküler olarak tanımlanmış kemoterapide ortaya çıkan tedavi stratejilerini yakından takip ederken, araştırmacılarımızın ve işbirlikçilerimizin birçoklarını şahsen görmeyi dört gözle bekliyoruz. Bu büyük Nöro-Onkoloji konferanslarına ek olarak, birkaç hafta evvel Minneapolis’te düzenlenen beyin kanseri için Kanser Araştırmalarında AACR Özel Konferansı’nda [Indiscernible]’ın yeni tesir sistemine ait derinleşen anlayışımızı yansıtan klinik olmayan dataların sunumu da dahil olmak üzere bilimsel cephede etkin olarak yer almaya devam ediyoruz. Mike’ın da belirttiği üzere, çok sayıda akademik araştırmacı ve kimerik tarafından ortaklaşa yazılan bir araştırma makalesi, H3-K27M-mutant Glioma için sınıfında birinci tedavi olarak ONC201’in birkaç yıllık klinik, translasyonel ve mekanistik araştırmalarını yansıtan Cancer Discovery mecmuasında kısa müddet evvel yayınlandı. Makalede, ONC201’in H3-K27M-mutant Glioma’daki tesir düzeneğini, hasta tümörlerindeki biyolojik aktivitesini ve tekrarlayan ortamda evvelki aktiflik tahlillerinin ötesine geçen klinik aktivitesini kapsayan bir dizi değerli sonucu destekleyen datalar açıklanmaktadır. Mekanistik bulgularla başlayan bilgiler, ONC201’in mitokondride ClpP anahtar bağlanma maksadının devreye girmesiyle başlayan ve çekirdekte H3K27 trimetil kaybı olayının aksine çevrilmesiyle sona eren bu hastalığı ele almak için neden eşsiz bir formda hazır olduğuna dair adım adım bir anlayış sağlar. Bu epigenetik özelliğin bilakis çevrilmesi, H3 K27M mutasyonunun direkt sonucu olduğu ve hastalığın patofizyolojik itici gücü olduğu düşünüldüğü için dikkat caziptir. Bu bulgular hastalık modelleri ortasında tutarlıydı ve daha da kıymetlisi H3K27 trimetil kaybının bilakis çevrilmesi, ONC201 ile tedavi edilen hastalardan elde edilen tüm tümör biyopsilerinde sağlam bir biçimde barizdi. Klinik sonuçlara dönecek olursak. Radyoterapiyi takiben ön safta ONC201 alan H3 K27 mutant glioma hastalarının sağkalımı, ACTION çalışmasının tıpkı ortamı olduğunu fark edeceğim, ONC201 almayan hastalar için 12 ayın bilakis teşhisten itibaren 21,7 ay olarak bildirilmiştir. ONC201 ile tedavi edilen hastalar ortasında olumlu sağkalım sonuçları, çeşitli hassaslık ve alt küme tahlillerinde dengeli bir halde gözlemlenmiştir. ONC201 için nüks ortamında daha evvel açıklanan sonuçlar yetişkin hastalara ve talamik primer tümör lokasyonlarına hakikat çarpıkken, el yazmasında açıklanan bu ön sınır data setinin pediatrik hastalara ve beyin sapı tümör lokasyonlarına hakikat çarpık olduğunu belirtmek gerekir. Toplamda bu bulgular, ONC201’in H3 K27M mutant glioma için, hastalık patolojisinin ana şoförünü dengeli bir biçimde bilakis çeviren ve çoklu klinik ortamlarda denetimsiz denemelerde zorlayıcı sonuçlarla bağlı görünen sınıfında birinci bir tedavi olduğunu göstermektedir. Bu müracaatlar, ONC201’in randomize denetimli değerlendirmesi ve devam etmekte olan ACTION çalışmasına olan inancımızı artırmakta ve doz ağırlaştırmanın haftada iki defa dozlamaya dahil edilmesiyle daha da güçlenmektedir. Bununla birlikte, kapanış konuşması için kelamı Mike’a bırakıyorum.
Mike Andriole: Teşekkürler, Josh. Üçüncü çeyrek boyunca ONC201’i mümkün olan en kısa müddette hastalara ulaştırmaya odaklanarak planımızı uygulamaya devam ettik. Organizasyonumuzu ONC201’i potansiyel olarak piyasaya sürmek için hazırlamaya başlıyoruz ve ONC201’i ilerleterek ve/veya iş geliştirme yoluyla gelecekte boru sınırımızı daha da genişletme vaadinden heyecan duyuyoruz. Bununla birlikte operatör, çağrıyı sorulara açacağız.
Operatör: Teşekkür ederiz. [İlk sorunuz Jefferies’den Maury Raycroft’tan geliyor. Lütfen buyurun.
Merhaba, ben Maury ismine James [ph]. İlerleme için tebrikler ve sorumuzu yanıtladığınız için teşekkürler. Bilhassa Batı Avrupa ve Kanada’daki araştırmacılardan gelen saha başlatma kayıt geri bildirimlerindeki ilerleme hakkında daha fazla konuşabilir misiniz? Ve çalışma için gerekli olan 450 hastanın tam kaydına ne vakit ulaşabileceğinize dair bir vakit dilimi belirleyebilir misiniz?
Mike Andriole: Elbette. Soru için teşekkürler James. Batı Avrupa’daki iştirakin aslında tüm Avrupa’da güçlü olduğunu düşünüyorum, sanırım dünyanın bu kısmında bugüne kadar saha aktivasyonlarının suratından da anlaşılıyor, Kanada’nın biraz daha yavaş olduğunu söyleyebilirim. Lakin mevzuat açısından bakıldığında bu pek de olağandışı bir durum değil. Lakin her iki coğrafyada da araştırmacıların alanlara iştiraki epey güçlü oldu. Çalışmaya tam kaydın ne vakit gerçekleşmesini beklediğimize gelince. Bu bahiste bir yönlendirme yapmadık lakin 2025’in birinci yarısında birinci orta aktiflik genel sağkalım datalarına sahip olma istikametindeki beklentimizi güçlendirmeye devam ediyoruz. Hasebiyle, vakit çizelgesinde bu maksada ulaşmak için gereken olay sayısına bakarsanız misal bir vakit dilimi olmasını bekleyebilirsiniz.
Tanımlanamayan Analist: Anladım. Teşekkürler. ONC206 ile ardışık dozaj fazı kohortları için kayıtlarda hangi noktadasınız, bu bilgileri bir çıkar davetinde basına açıklamayı, bunun için farklı bir aktiflik yapmayı düşünüyor musunuz? Ya da bu dataları yaklaşan bir tıbbi konferansta mı sunacaksınız?
Mike Andriole: Evet. Hoş soru. İki farklı kolumuz var. Pediatrik PNOC çalışmasında pediatrik ve / yahut tekrarlayan ve ön sınır ve daha sonra NIH ile başka bir çalışma. Yani bir bakıma Faz I çalışmalarında devam eden üç farklı kol var James. Bu yüzden her birinde ne durumda olduğumuzu tek tek anlatmayacağız. Lakin üçünün de kayıtları devam ediyor ve 2024’ün birinci yarısında kayıtların tamamlanmasını bekliyoruz. Güvenlik datalarını, elde edebileceğimiz aktiflik bilgileri ölçüsünde en üst seviyeye çıkaracağımızı ve bunu o vakit yapacağımızı düşünüyorum. Lakin muhtemelen beklentileri belirlemek istiyorum, en azından 201’deki ana bileşiğe tekrarlayan ortamda bakarsanız, karşılığın başlangıcına kadar 8,3 aylık bir mühlet vardı. Münasebetiyle, bu hastaların cevap verme olgunluğuna erişmesi ile güvenlik bilgilerine sahip olabileceğimiz vakit ortasında doğal bir gecikme var. Hasebiyle, güvenlik bilgilerinin ve faal karşılık perspektifinden ek içgörülerin belirlenmesi açısından muhtemelen iki kademeli bir süreç vardır. Yapacağım öbür bir açıklama da, bu çalışmalara katılmaya hak kazanacak hastalardan kimilerinin daha evvel ONC201 görmüş olabileceğidir. Bu nedenle, karşılığı değerlendirmeyi daha sıkıntı hale getirecek direnç sistemlerine sahip olabilir. Ayrıyeten PNOC çalışmasında ön saflarda yer alan kimi hastalarımız var ve bu nedenle karşılık değerlendirmesini karıştırarak parayı karşılık için sahiden bedelli hale getiriyor. Bu nedenle, Imipridone sınıfına naif olan ve karşılığı pahalandıran hastalarda tekrarlayan ortama nitekim odaklandık. Bilgilerin tamamına o vakit bakacağız, fakat muhtemelen birinci olarak en üst seviye güvenlik datalarını yayınlayacağız ve akabinde tahminen de olgunlaşan aktiflik datalarını yayınlayacağız.
Tanımlanamayan Analist: Mükemmel. Sorularımızı kabul ettiğiniz için teşekkür ederiz. Sıraya geri döneceğim.
Mike Andriole: Elbette.
Operatör: Bir sonraki sorunuz Capital One’dan Naureen Quibria’dan geliyor. Lütfen devam edin.
Naureen Quibria: Merhaba. Günaydın. Sorumu kabul ettiğiniz için teşekkürler. Sanırım birinci olarak ONC206 ile başlayacağım, hasta cevabı, GBM hasta cevabı — hasta hala çalışmada. Hasta ne kadar müddettir tedavide? Ve hangi doz — kaç doz aldıkları — farklı düzeyler hakkında yorum yapabilir misiniz?
Mike Andriole: Hastalar – evet Naureen, hastalar – öncelikle soru için teşekkürler Naureen. Bu hasta şu anda yaklaşık 1,5 yıldır çalışmada. Yani epeyce uzun bir mühlet oldu, çok sağlam bir cevap elde ettiler ve doz artırmaya devam ettiler. Son duyduğuma nazaran, Allen ya da Josh’tan bu bahiste yorum yapmalarını isteyeceğim fakat anladığım kadarıyla doz düzeyi 4’e yükselmişler. Bu hasta hakkında edindiğim son bilgi buydu. Bilmiyorum, Josh, diğer bir fikrin var mı?
Josh Allen: Ekleyecek pek bir şey yok. Bu hastanın 100 miligramlık birinci doz düzeyinden bu yana en az iki kere doz yükselttiğini biliyorum. Araştırmacıların, bu hastada doz artışı gerçekleştikçe cevabın derinleştiğini bildirdiklerini biliyorum ki bu çok cüret verici. Lakin genel olarak makro bildirinin, ONC206’nın preklinik seviyede H3 K27M-mutant glioma dışında aktiflik belirtileri göstermeye devam ettiği fikrinin bizi zorlaması olduğunu düşünüyorum. Açıkçası, bu, en azından o hastada bunun çeviri edilebileceğine dair güçlü bir göstergeydi. Mike’ın da belirttiği üzere, bu ağırlaştırılmış doz programında uygulamaya devam etmeyi ve H3 K27M dışında ileriye dönük yolun nasıl göründüğünü görmek için çalışmadaki karşılık bedelli popülasyona dikkatli bir biçimde bakmayı dört gözle bekliyoruz. Bu tek hasta için kusursuz bir haber ve daha fazlasını görmek için sabırsızlanıyoruz.
Naureen Quibria: Şahane. Teşekkürler, Josh. Tahminen bu da senin ya da Allen içindir. Bu hastayla ilgili ne cins bilgiler ve yaklaşan SNO konferansında sunduğumuz preklinik tipteki bilgiler hakkında yorum yapabilir misiniz?
Mike Andriole: Evet. Devam et Josh. Sanırım buna en yakın olan sensin.
Josh Allen: Devam edin. SNO ile başlayacağım ve SNO’da ONC201 ile ilgili en az üç kelamlı sunum yapılmasını beklediğimizden bahsedeceğim. Bunlardan ikisi ONC201’in DMG’de kombinatoryal bir omurga olarak konumlandırılmasıyla ilgilidir, gerçek, bu ilacın güvenlik profilini, oral uygulamasını ve benzerilerini ürettiği bir monoterapi olarak sinyal göz önüne alındığında, nitekim ülkü bir omurga tedavisi olan hekimler. Münasebetiyle, omurga tedavisi olarak ONC201 ile ilgili kimi mekanik datalar, klinik öncesi münasebetler ve daha sonra ortaya çıkan mevcut klinik güvenlik ve sonuçlar SNO’da sunulacak, sanırım bu birkaç çalışmanın konusu olacak. Hasebiyle SNO’da daha fazlasını görmeyi bekleyeceksiniz.
Naureen Quibria: Kusursuz. Tamam. Ve bir tane daha. Devam etmekte olan ONC206 denemelerinde doz artışını hatırlatabilir misiniz? Bu yalnızca radyasyon sonrası mı yoksa biraz temozolomid de alıyorlar mı?
Mike Andriole: Radyasyon sonrası ön saflarda yer alan kollar ve ayrıyeten nüksetme basamağında olan kollar var. Temozolomide 206’ya başlamadan evvel müsaade verildiğine inanıyorum.
Allen Melemed: Mike, ben Allen, Faz I bir çalışma olduğunu söyleyebilirim. Bu hasta popülasyonu için güvenlik elde etmeye çalıştığımızdan, kriterler için sonuç konusunda biraz daha açık. Sanırım şu anda birtakım faaliyet belirtileri görebiliyoruz, [anlaşılmaz] bu faaliyeti nerede görüyoruz ve bu gelecekte nereye gideceğimize karar vermemize yardımcı olacak.
Naureen Quibria: Tamam. Çok teşekkürler
Operatör: Bir sonraki soru Jones Research’ten Soumit Troy’dan geliyor. Lütfen devam edin.
Soumit Troy: Herkese günaydın ve tüm ilerlemeler için tebrikler. ONC206 ile ilgili olarak, doz artışının haftada iki kere 100 miligram doz düzeyinde olacağını hatırlatır mısınız? Ve evvelki şemaya nazaran ne kadar doz maruziyeti artışı bekliyorsunuz?
Mike Andriole: Evet, affedersiniz, Josh’un da buna katkıda bulunmasını isteyeceğim, lakin destemizde esasen doz sıklığını ve programını ortaya koyan bir slaytımız var. Hasebiyle, bu yeni protokolün yine aktifleştirilmesini takip eden sonraki iki doz düzeyi, haftada bir defa verilen misal, esasen misal maruziyetleri ve doz düzeylerini pahalandırıyor, fakat bunu üç gün boyunca fraksiyonlara ayırıyor ve sonra oradan yükseliyor. Büyük resme baktığımızda, 11. doz düzeyine kadar çıkarsak haftalık bazda yaklaşık dört kat daha fazla doz alacağız. Josh, eklemek istediğin bir şey var mı?
Josh Allen: Hayır, sanırım sen hallettin.
Soumit Troy: Tamam. Cevap verme mühleti yaklaşık sekiz ay kadar ve bu hastaların doz yükseltme kısmına yeni başladığını kestirim ediyorum. Yani datalar büyük olasılıkla 2024’ün sonunda gelecek. Bu gerçek bir varsayım mı, aktiflik bilgileri?
Mike Andriole: Bence elimizde pahalı aktiflik bilgileri olduğu ölçüde, bu datalar büyük olasılıkla güvenlik tahlilinin tamamlanmasından sonra gelecek, değil mi Schumit? Dediğimiz üzere, bunu gelecek yılın birinci yarısında ya da ortasında bekliyoruz. Ve o vakit elimizdeki aktiflik ve cevap görüşlerini paylaşacağız. Ve bu hastaların takip edilmeye devam edildiği yıllar boyunca bunu güncelleyeceğiz.
Soumit Troy: Anladım. Ve son bir soru. Tümörün pozisyonu açısından, POM, GIPG, STEM ortasındaki rastgele bir şey ortasında geniş bir aralık beklemeliyiz, değil mi?
Mike Andriole: Evet. Bu çalışma primer MSS tümörlerini inceliyor, hasebiyle hayli heterojen bir hasta popülasyonu olacak.
Soumit Troy: Anladım. Anladım.
Allen Melemed: Tek istisna, bu Allen. Tek istisna, tipik olarak H3 K27 ile gördüğünüz hastaları hariç tutuyoruz. Yani bunun dışına bakın. Ancak bunun dışında, MSS hastalığı için daha geniş.
Soumit Troy: Olağanüstü. Anlıyorum. Çok teşekkür ederim ve ilerleme için tekrar tebrikler.
Mike Andriole: Teşekkürler, Soumit.
Operatör: Bir sonraki soru Baird’den Joel Beatty’den geliyor. Lütfen devam edin.
Tanımlanamayan Analist: Günaydın. Merhaba. Ben Joel ismine konuşuyorum. Sorularımızı kabul ettiğiniz için teşekkürler. Birinci sorumuz, önümüzdeki birkaç çeyrekte nasıl bir sarfiyat gidişatı bekliyorsunuz?
Mike Andriole: Merhaba Ben. Açıklığa kavuşturmak için özür dilerim, sorduğunuz masraf yörüngesi miydi?
Tanımlanamayan Analist: Evet efendim.
Mike Andriole: Evet. Benzeri olacağını iddia ediyorum. Şayet 2023’teki birinci yarı nakit yakma oranımıza ve bu son çeyreğe bakarsanız, çeyrek başına ortalama 15 milyon, 16 milyon, 17 milyon nakit yaktığımızı görürsünüz. Bunun önümüzdeki birkaç çeyrekte de devam etmesini bekliyorum. John, yardımcı oluyor.
Tanımlanamayan Analist: Çok teşekkür ederim.
Mike Andriole: Evet, ticarileştirme için hazırlanmaya başladığımızda, masraflarda bir artış görebileceğinizi de ekleyecektim, lakin genel manada bunun yalnızca marjda olacağını söyleyebilirim.
Tanımlanamayan Analist: Kusursuz. Bu çok yardımcı oldu. Ve sonra sanırım gelecekteki aktiflik çalışmaları için ONC206 için biyobelirteçlerin tanımlanması konusunda, biyobelirteçlerin Cancer Discovery yayınında 201 için gösterdiğiniz biyobelirteçlere emsal olmasını mı yoksa farklı bir şey olmasını mı bekliyorsunuz?
Mike Andriole: Evet, nitekim hoş bir soru. O vakit Josh’un bu mevzuda yorum yapmasına müsaade vereceğim. Josh mu?
Josh Allen: Evet, Ben. Mükemmel bir soru. Beklediğiniz üzere ONC201 üzerinde birkaç yıldır bu platformda çalışıyoruz ve bu çalışmalardan elde ettiğimiz tüm moleküler bilgilerden yararlanarak ONC206 programına aktarmayı umuyoruz. Yani ONC206 ile ilgili gördüklerimiz bizi sahiden heyecanlandırıyor. Laboratuvarda kendimiz ve işbirlikçilerimizle sıkı bir formda çalışıyoruz ve heyecan duyduğumuz in vitro ve in vivo aktiflik konusunda giderek artan bir ilgi uyandıran bir yapı oluşturduk. Daha evvel de belirttiğimiz üzere, ONC201’e kıyasla ONC206 ile gördüğümüz potens artışı ve ek maksat etkileşimlerinin alternatif iştiraki, ONC201’in amaçta doygunluğa sahip olduğu göz önüne alındığında, H3 K27-muglioma için manalı bir fırsat olmayabilir. H3 K27 dışında hem MSS içinde hem de MSS dışında ONC206 tarafından ele alınabilecek pek çok öteki fırsat olduğunu düşünüyoruz. Klinik öncesi çalışmalarda bunun işaretlerini görüyoruz. Açıkçası, bu hipotezi destekleyen Faz 1 ONC206’da doz artışının başlarında bu bir yanıtlayıcıyı rapor ettik. Artık yapmak istediğimiz şey, kimilerine işaret ettiğiniz bu moleküler biyobelirteçlerden kimilerini almak, lakin âlâ fikirler her yerden gelebilir. Bu nedenle, ONC206’nın artan aktivitesiyle alakalı olabilecek kanserdeki spesifik moleküler şoför değişiklikleri için sahip olduğumuz tüm bu fikirleri almaya ve bu hipotezlerden kimilerini gördüğümüz zorlayıcı klinik öncesi aktiviteye karşı test etmeye çalışıyoruz, böylelikle uygunsa takip eden denemelerde harekete geçirilebilir değişikliklere yanlışsız ilerleyebiliriz. Hoş soru, hoş fikir ve ONC201’den ONC206’da yıllar içinde öğrendiklerimizi içeren bu teorilerin birçoklarını test etmek için çok çalışıyoruz.
Tanımlanamayan Analist: Mükemmel. Görüşleriniz için teşekkürler.
Operatör: Son sorunuz TD Cowen’dan Troy Langford’dan geliyor. Lütfen buyurun.
Troy Langford: Merhaba. Bu çeyrekte kaydedilen ilerlemeyi bilmek hoş ve sorularımızı kabul ettiğiniz için teşekkürler. Birinci sorumuz ONC206 ile ilgili. Yalnızca eskalasyon çalışmasına dayalı olarak, şu anda hem NIH sponsorluğundaki çalışma hem de PNOC sponsorluğundaki çalışma için Faz 1 çalışmasının tıpkı vakitte tamamlanmasını bekliyor musunuz? Şayet değilse, programda ilerlemeden evvel her ikisinin de mutlaklaşmasını beklemeniz gerekir mi?
Mike Andriole: Evet. Hoş soru, Tory. Şu anda bildiklerimize dayanarak ikisinin de tıpkı vakitte tamamlanmasını bekliyoruz, olağan ki en son doz düzeylerine yaklaştıkça, belli bir doz düzeyinde bizi daha erken durduracak bir güvenlik olayı yaşamadığımızı varsayarsak, bunların değerli ölçüde farklı olacağına dair rastgele bir fikrimiz olduğunu sanmıyorum. Şu anda bunların yaklaşık tıpkı vakitte tamamlanmasını planlıyoruz, şayet bu durum değişirse, elbette sizi buna nazaran güncelleyeceğiz. Bu bahiste ek bir niyetiniz var mı? Allen’a rastgele bir şey soracaktım.
Allen Melemed: Hayır. Ekleyebileceğim tek şey, bu esere olan talebin yüksek olduğu. Bu yüzden sahiden kohortu ne kadar süratli doldurabileceğimiz, kohortları kapatıp yeni bir kohort açabileceğimiz kıymetli. Yani burada yüksek talep var.
Troy Langford: Tamam. Mükemmel. Ve bir tane daha ONC206. Bu bileşik için birtakım genişleme fırsatlarıyla ilgili olarak, HAREKET çalışması için nakit akışını muhafaza muhtaçlığı ile bu öteki alanlardan kimilerine yatırımı nasıl dengelemeyi düşündüğünüz konusunda rastgele bir renk verebilir misiniz?
Mike Andriole: Evet. Kusursuz bir soru. Sermaye tahsisini düşünürseniz, bilançoda ONC206 olabilecek, diğer bir bileşik olabilecek, tahminen de lisanslı olabilecek Faz 2 çalışmaları için bir ölçü sermaye ayırdık. Evvelki çeyreklerde de söylediğimiz üzere, Troy, iş geliştirme çıtası yüksek olmaya devam ediyor, zira 206 ile erken preklinik ve klinik bilgiler görmeye devam ediyoruz, bu da çekeceğimiz ve sermaye tahsis edeceğimiz başka her şey için çıtayı yükseltmeye devam ediyor. Açıkçası, ONC206 ile yürütebileceğimiz daha kıymetli bir Faz 2 çalışması pisti kısaltacaktır ve bu kararı verdiğimizde bunu değerlendireceğiz. Pisti ne ölçüde kısaltacağız, öbür sulandırıcı yahut sulandırıcı olmayan sermayeye erişimimiz nedir? Ve bilhassa, geçen yıl yaptığımız TEMBEXA elden çıkarması ile ilgili olarak Emergent BioSolutions’dan gelebilecek kilometre taşı ödemeleri hakkında sahip olabileceğimiz rastgele bir ek bilgi, bu hesaplamaya dahil olacaktır. Fakat bu, hem klinik öncesi hem de klinik olarak ONC206’ya kadar olan datalara ne kadar inandığımızla ve bu bilgileri pazarla paylaşarak ikinci diksiyonun harici olarak da paylaşıldığından emin olmamızla başlar.
Troy Langford: Mükemmel. Tüm ekstra renkler için teşekkürler. Benim için hepsi bu kadar.
Mike Andriole: Elbette.
Operatör: Artık kapanış konuşması için Mike Andriole’a kelam veriyorum.
Mike Andriole: Teşekkürler, John. Bu sabah vakit ayırdığınız için herkese teşekkür ederim. Bu ay Kar Konferansı’na katılacak olanlar lütfen standımıza uğrasınlar. Aksi takdirde, önümüzdeki aylarda sizi tekrar bilgilendirmeyi dört gözle bekliyoruz.
Operatör: Bayanlar ve baylar, bugünkü görüşmemiz sona ermiştir. Katıldığınız için hepinize teşekkür ederiz. Artık ilişkiyi kesebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın takviyesiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Koşul ve Şartlar kısmımıza bakın.