BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX), amiral gemisi eseri ORLADEYO’nun 85,7 milyon dolar üzere değerli bir gelir elde etmesiyle 2023 yılının üçüncü çeyreğinde güçlü karlar elde ettiğini bildirdi. Şirket, en az 320 milyon dolar olan yıllık gelir gayesine ulaşma konusundaki inancını lisana getirdi ve en yüksek gelirde 1 milyar dolara ulaşma yolunda ilerliyor. BioCryst ayrıyeten ORLADEYO satışlarında istikrarlı bir büyüme öngörüyor ve 2028 yılına kadar yıllık en az 600 milyon dolar gelir elde edeceğini kestirim ediyor.
Kazanç davetinden çıkarılacak kıymetli sonuçlar şunlardır:
- BioCryst, ORLADEYO’nun pazardaki pozisyonuna güveniyor ve kalıtsal anjiyoödem (HAE) hastaları için önde gelen bir oral tedavi olmaya devam etmesini bekliyor.- Şirket, fiyatlı hasta yüzdesinde bir artış ve mütevazı fiyat artışları öngörüyor, bu da ABD gelirlerinin 2029 yılına kadar 800 milyon dolara yahut daha fazlasına ulaşmasıyla sonuçlanabilir.- Şirket, ORLADEYO’nun talebini ve alımını kestirim etmek için pazar çalışmalarına, birincil bilgi toplamaya ve simülasyon modellerine güveniyor. – BioCryst istikrarlı bir doğrusal büyüme oranı beklemektedir ve 2023 yılı için en az 320 milyon dolar gelir maksadına ulaşacağından emindir.- Şirket ayrıyeten borç ve telif yükümlülükleri hakkında da bilgi vermiştir.- BioCryst, ORLADEYO için pediatrik hastalarda denemeler yürütmektedir ve kayıtlar düzgün bir biçimde ilerlemektedir.- Şirket, zorluklara ahenk sağlayan ve paydaşlarla yakın çalışan tecrübeli bir grup kurmuştur.- Şirket, HAE reçetesi yazanlardan gelen talebe bağlı olarak önümüzdeki 12 ay içinde reçete yazımında büyüme beklemektedir.
Kazanç daveti sırasında şirket, herediter anjiyoödem (HAE) tedavisinde kullanılan bir ilaç olan ORLADEYO’nun pazar talebini ve alımını tartıştı. Şirket, ilacın HAE ataklarının sayısını ve şiddetini azaltma ve mevcut enjekte edilebilir tedavilerle alakalı tedavi yükünü hafifletme kabiliyetine güveniyor.
BioCryst ayrıyeten ABD dışı pazarın uygun performans gösterdiğini, pazara erişim kazanımları ve çeşitli pazarlardaki büyümenin on yılın sonuna kadar 200 milyon dolarlık ek katkı sağlamasının beklendiğini açıkladı. ORLADEYO’nun ABD dışındaki pazarlarda başarılı bir halde piyasaya sürülmesi, geri ödeme dinamiklerinin güzelleşmesine ve çağdaş profilaksi tedavilerinin bulunabilirliğinin artmasına bağlandı.
Şirket temsilcisi Charlie Gayer, ORLADEYO’nun ABD dışındaki lansmanının muvaffakiyetini kıymetlendirdi. Hastaların esere erişimini sağlamada geri ödeme dinamiklerinin kıymetini vurguladı. Pediatrik hastalar için profilaksinin mevcut olmasının hayat kalitelerini kıymetli ölçüde artırması bekleniyor.
Şirket ayrıyeten fiyatlı hizmetlerdeki güzelleşmeye yönelik uzun vadeli görünümüne de değinerek, önümüzdeki yıl muhtemel karşıt rüzgarlara karşın uzun vadede itimadını söz etti. Enjekte edilebilir ilaçların ORLADEYO üzerindeki tesirinin asgarî seviyede olması bekleniyor.
BioCryst, ilaç keşif sürecini tartışmak ve boru sınırındaki yeni tedavileri tanıtmak üzere yarın bir Ar-Ge Günü düzenleyecek. Şirket, HAE reçetesi yazanlardan gelen talebe bağlı olarak önümüzdeki 12 ay içinde reçete yazımında büyüme bekliyor.
InvestingPro Insights
InvestingPro tarafından sağlanan bilgiler doğrultusunda, BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX) 1,07 milyar dolarlık bir piyasa pahasına sahiptir. Şirketin 2023 yılının 2. çeyreği prestijiyle son on iki aylık geliri 306,64 milyon dolar olup %50,6’lık değerli bir büyüme göstermiştir. Buna karşın, InvestingPro İpuçları, şirketin gelir artışının son vakitlerde yavaşladığını ve bunun yatırımcıların farkında olması gereken bir şey olduğunu gösteriyor.
BioCryst Pharmaceuticals’ın pay senedi fiyat hareketleri, 2023 ortası itibariyle bir aylık fiyat toplam getirisi -%15,36 ile epeyce değişken olmuştur. Bu, InvestingPro’nun pay senedinin geçen ay makûs performans gösterdiği tarafındaki tavsiyesiyle uyumludur. Bununla birlikte, BioCryst’in likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor, bu da sağlıklı bir finansal duruma işaret ediyor.
Şirket, -4,40 F/K oranıyla son on iki ayda kârlı olmasa da, amiral gemisi eseri ORLADEYO’da umut vaat ediyor. Bu, şirketin en yüksek gelirde 1 milyar dolara ulaşma projeksiyonları göz önüne alındığında bilhassa kıymetlidir.
InvestingPro, BioCryst Pharmaceuticals ve başka şirketler hakkında daha derin bilgi edinmek isteyenler için daha fazla ipucu ve gerçek vakitli bilgi sağlıyor.
Tam transkript – BCRX Q3 2023:
Operatör: Günaydın ve BioCryst Pharmaceuticals Üçüncü Çeyrek 2023 Kar Davetine beğenilen geldiniz. [Lütfen bu aktifliğin kaydedildiğini unutmayın. Artık konferansı BioCryst’ten Bay John Bluth’a devretmek istiyorum. Lütfen buyurun.
John Bluth: Teşekkürler Maria. Günaydın ve BioCryst’in 2023 üçüncü çeyrek kurumsal güncelleme ve finansal sonuçlar konferans görüşmesine beğenilen geldiniz. Bugünkü basın bültenine ve beraberindeki slaytlara web sitemizden ulaşabilirsiniz. Bugün benimle birlikte CEO, Jon Stonehouse; CFO, Anthony Doyle; Ticari İşler Yöneticisi, Charlie Gayer; ve Bilgi ve İçgörüler Yöneticisi, Jinky Rosselli katılıyor. Konuşmalarımızın akabinde sorularınızı yanıtlayacağız. Bir hatırlatma olarak, yarın Doğu Saatiyle 13:00’te ilaç keşif sürecimizi anlatmayı ve boru sınırımızdaki ek tedavileri tanıtmayı planladığımız bir Ar-Ge Günü düzenleyeceğiz. Bu nedenle bugün ORLADEYO’ya odaklanacağız ve yarın derinlemesine bir dalış yaparak boru sınırı programlarımız hakkındaki sorularınızı yanıtlayacağız. Başlamadan evvel, bugünkü konferans görüşmesinin gelecekteki sonuçlar, denetlenmemiş ve ileriye dönük finansal bilgiler ve şirketin gelecekteki performansı ve/veya muvaffakiyetleri ile ilgili tabirler de dahil olmak üzere ileriye dönük tabirler içereceğini lütfen unutmayın. Bu sözler, gerçek sonuçlarımızın, performansımızın yahut başarılarımızın bu sunumda tabir edilen yahut ima edilen gelecekteki sonuçlardan yahut performanstan kıymetli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bilinen ve bilinmeyen risklere ve belirsizliklere tabidir. Bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Risk faktörlerimizin detaylı bir tartışması da dahil olmak üzere daha fazla bilgi için lütfen web sitemizden erişilebilen şirketin Menkul Değerler ve Borsa Kurulu’na sunulan evraklarına bakın. Buna ek olarak, bugünkü konferans görüşmesi GAAP dışı, pro-forma finansal ölçütler içermektedir. Bu GAAP dışı ölçütlerin en direkt karşılaştırılabilir GAAP mali ölçütüyle mutabakatı için lütfen biochrist.com adresindeki Yatırımcı Münasebetleri web sitemizin basın bülteni kısmında yayınlanan kar basın bültenine bakın. Artık kelamı Jon Stonehouse’a vermek istiyorum.
Jon Stonehouse: Teşekkürler, John. ORLADEYO’nun 85,7 milyon dolarlık üçüncü çeyrek geliri, bir diğer güçlü çeyrek performansıydı ve bize yıl için en az 320 milyon dolarlık maksadımıza ulaşacağımıza ve dorukta 1 milyar dolarlık maksada hakikat ilerleyeceğimize dair yüksek derecede inanç veriyor. Bu artan gelir ve sermaye tahsisi konusundaki disiplinimiz bizi yılsonuna gerçek çok güçlü bir mali pozisyona getirmektedir. Bugün ORLADEYO’yu tartışmak için daha fazla vaktimiz olduğundan, pazarda neler gördüğümüzü ve pazarın vakitle nasıl değiştiğini gördüğümüzü daha derinlemesine inceleyeceğiz. John’un bahsettiği üzere, bugün takımın bir diğer üyesini de dinleyeceksiniz. Jinky sekiz yılı aşkın bir müddettir BioCryst’te çalışıyor. Jinky’nin unvanı Chief Veri & Insights Officer, lakin rolünü basitçe açıklamak gerekirse, Jinky gerçek olmasını umduğumuz şeyleri destekleyen bilgileri aramak için değil, gerçekte neler olup bittiğini anlamamıza yardımcı olmak için şirket genelinde ve pazarda bilgi ve içgörü topluyor; bu çok değerli bir ayrım. Kendisi ve grubunun ORLADEYO’daki AJE [ph] pazarı hakkında topladığı dataları ve içgörüleri, hem bugün hem de geleceği etkileyeceğini gördüklerimizi paylaşacak. Bunun, neler gördüğümüzü ve mevcut büyüme gidişatımıza ve 1 milyar dolarlık en yüksek gelire giden yola neden güvendiğimizi anlamanıza yardımcı olacağını umuyoruz. Artık çeyrek performansı hakkında konuşmak üzere kelamı Charlie’ye bırakıyorum.
Charlie Gayer: Teşekkürler Jon. Üçüncü çeyrekte hasta büyümesi daha evvel açıkladığımız dengeli süratte devam etti. Üçüncü çeyrekte ORLADEYO’dan yararlanan ABD’li hastalardaki net büyüme, bu yılın birinci iki çeyreğinin her birinde gördüğümüzle neredeyse birebirdi ve global büyümemiz güç kazanmaya devam etti. Jon’un da evvelce belirttiği üzere, genişleyen boru çizgimizi ve onun gelecek vaatlerini yarın açıklayacağımız için heyecanlıyız. Bugün ORLADEYO için gördüğümüz geleceği açıklamaktan heyecan duyuyoruz. Üçüncü çeyrekte elde ettiğimiz 85,7 milyon dolarlık gelir ve gördüğümüz istikrarlı hasta dinamikleri sayesinde, bu yıl için 320 milyon dolardan az olmamak üzere öngördüğümüz gayemizi tekrarlıyoruz ve ORLADEYO’nun 1 milyar dolarlık en yüksek global gelire ulaşma yolunda ilerlediğinden her zamanki üzere eminiz. Gördüğümüz büyüme modelini anlatacağım ve bu modelin bu doruğa nasıl ulaşacağına inandığımızı göstereceğim. Jinky bu kestirimleri nasıl doğruladığımızı daha detaylı olarak anlatacak. Bir yan not olarak, Jinky ile birinci olarak 2007’den itibaren diğer bir şirkette çalıştım. BioCryst’e 2015 yılında onun çabucak gerisinden katılmamın ana nedeni de odur. Yalnızca onunla ve takımıyla çalışmaktan keyif aldığım için değil, tıpkı vakitte ORLADEYO’nun geleceği hakkında gerçeği iddia edilebilecek en yakın halde anlattığına inandığım amaçlara yönelik, anlayışlı, hasta odaklı çalışmalar yaptıkları için katıldım. Artık datalara bakalım. ORLADEYO’nun büyümesini anlatan iki slaytı yarar broşürümüze dahil ettik. Bunlardan birincisi olan 4. Slayt, tıpkı Y ekseni üzerinde grafiklendirilmiş ABD hasta reçetelerinin ve hasta durdurmalarının aylık modelini göstermektedir. Ayların son sekiz çeyrek boyunca inişli çıkışlı bir seyir izlediğini fakat aralığın dar olduğunu görebilirsiniz. Bugüne kadar Yeni Başlangıçlar, sonlandırmaların epey üzerinde olmuştur. Uygun aylarımız var, kusursuz aylarımız var, yalnızca kötü olmayan aylarımız var, bu da son iki yılda başlangıç formlarının ve sonlandırmaların trend çizgilerinin esasen düz olmasına yol açıyor. Bu da tedavideki net hastaların büyümesinin çok doğrusal olduğu manasına geliyor. Net hastalar ikincil Y ekseninde yer almaktadır. Grafikte sayıları göstermedik lakin Mayıs ayı başında ORLADEYO’da 1000 ABD hastasını geçtik ve şu anda bu noktanın epey üzerindeyiz. Bu ABD hasta büyümesi, geri ödeme dinamikleri, sevkiyat günleri ve öteki faktörlerle birleştiğinde, Slayt 4’ün sağ slaytında görebileceğiniz değişken gelir modelleri yaratmaktadır. Birinci çeyrek, tekrar yetkilendirme nedeniyle düşüş eğilimindedir. Tekrar yetkilendirme tamamlandıktan sonra 2. Çeyrek sıçrama yapar ve 3. ve 4. Çeyrekler daha kademeli olarak yükselme eğilimindedir. Fakat, uzun vadeli gelir trendi hasta büyüme trendlerini takip etmektedir. Pekala ORLADEYO nereye gidiyor? Slayt 5, bugün gördüklerimize dayanarak ne beklediğimizi göstermektedir. Bilgilerimizi ve görüşümüzü temsil eden kimi kolay sayılar üzerinden size yol göstereceğim. Sayıları kolaylaştırdım ve yaklaştırdım fakat uzun vadeli görüş değişmediği için mutlaklık değerli değil. 2023 yılını fiyatlı tedavi ya da uzun müddetli fiyatsız eser yahut PAP durumuna ulaşmış yaklaşık 1.050 hasta ile bitirmeyi bekliyoruz. Ayrıyeten, rastgele bir vakitte kısa vadeli süratli başlangıç fiyatsız eseri kullanan yeni reçete edilmiş bir hasta popülasyonumuz var. Bunları da dahil ettiğinizde, fiyatlı eser kullanan hastaların oranı %70’in biraz altında kalıyor. Süratli Başlangıç [ph] hastalarını hariç tutacağım zira onlar için kapsam hala beklemede. Bu da bize yaklaşık %73’lük bir fiyatlı hasta oranı bırakıyor ki ben de bu tahlil için bunu kullanacağım. Yılsonundaki 1.050 hasta sayısı, %90’ın biraz üzerinde bir ahenk oranı ve fiyatlı hastalarda son liste fiyatından %15 ila %20 ortasında brütten nete indirimle çarpıldığında yıllık yaklaşık 310 milyon dolarlık bir orana ulaşıyor. Hasta büyüme geçmişimiz ve Jinky’nin açıklayacağı iddia usulleri, 2028 yılına kadar yılda ortalama 200 net hasta ekleyeceğimize dair bize itimat veriyor. Geçtiğimiz 2 yıl boyunca bu oranın biraz üzerinde bir ortalama tutturduk ve size tutarlılığı gösterdim. Büyüme kimi yıllar daha fazla, kimi yıllar daha az olabilir, lakin 2028 yılı sonuna kadar 1.000 net hasta eklemeyi bekliyoruz, bu da yıllık 295 milyon dolar ek gelir manasına geliyor. 2028 yılı sonunda, öbür rastgele bir değişiklik olmaksızın en az 600 milyon doların biraz üzerinde yıllık ABD geliri elde etmeyi hedefliyoruz. Lakin yaptığımız çalışmalar ve gördüğümüz trendler doğrultusunda %73’lük ödeme oranının %85’e çıkmasını da bekliyoruz. Bu yüzdelik güzelleşmenin ve gelir artışı tesirinin birden fazla 2024 yılında gerçekleşmeyecek. Büyüme yüzdesi önümüzdeki 3 ila 4 yıl içinde tahakkuk edecek. 2.000’den fazla hastayla, bu güzelleşme 2029 yılına kadar yılda en az 100 milyon dolar pahasında olacak ve sabit durumdaki ABD gelirini yılda yaklaşık 700 milyon dolar yapacaktır. Artık 2029’un başlarına kadar çok mütevazı bir ortalama yıllık fiyat artışı varsayalım. Ve ABD gelirlerinin 2029 yılında nasıl 800 milyon $ yahut daha fazlasına ulaşabileceğini görebilirsiniz. ABD dışında gördüğümüz birinci eğilimler, ORLADEYO’nun dünyanın geri kalanında yaklaşık 200 milyon dolara ulaşacağına ve on yılın başında global gelirde 1 milyar dolara giden yolu tamamlayacağına dair bize inanç veriyor. İçinde bulunduğumuz geçmişte gördüğümüz sonuçlar bizim için şaşırtan değil. ORLADEYO, HAE hastalarının 2020’de istediği ve bugün de istemeye devam ettikleri son derece farklılaştırılmış bir eserdir. Jinky, ORLADEYO’nun nereye gittiğini iddia etmek için hastalar ve sıhhat hizmeti sağlayıcıları hakkında sağlam içgörüleri nasıl kullandığımız hakkında size daha fazla bilgi verecek. Jinky, bugünkü kar görüşmesine beğenilen geldiniz.
Jinky Rosselli: Teşekkürler, Charlie. Sağlam ve ihtimamlı tekniklerin yalnızca ORLADEYO’ya olan talebin itici güçlerini değil, tıpkı vakitte genel HAE pazarının tam ve tarafsız bir yansımasını anlamada kritik değere sahip olduğuna nitekim inanıyoruz. Charlie geçmiş görüşmelerde, ORLADEYO’ya yönelik daima güçlü talep gösteren üç aylık pazar çalışmalarımızdan bahsetmişti. Bu üç aylık çalışmalar, AK [ph] reçete yazanlar ve HAÖ hastaları için sağlam ve genelleştirilebilir bir örnek teşkil etmektedir. Bu çalışmalarda dengeli bir halde sorduğumuz değerli bir soru, önümüzdeki 12 ay boyunca potansiyel reçetelemedir. Bu sorunun, talep ve bu talepteki değişimler hakkında bilgi sahibi olmak için güzel bir ölçüt olduğunu düşünüyoruz. Son çalışmalar, HAÖ doktorlarının önümüzdeki 12 ay içinde hastalarının yaklaşık %25’ine ORLADEYO reçete etmeyi öngördüklerini göstermektedir. ORLADEYO’nun gelecekteki reçetelenmesine ait yeni datalar, çalışma üzerinde dengeli bir biçimde çalışılmış ve varsayımlarımızı güçlendirmiştir, talep güçlü kalmaya devam etmektedir. HAE pazarının rekabetçi olduğunun ve muhtemelen daha da rekabetçi olacağının farkındayız. Pazar yapımız, güçlü bir bedel teklifine sahip eserlerin yapışkan olduğunu, yani reçete yazanların ve hastaların sadık olduğunu göstermektedir. Yıllar boyunca hacimlerimiz ve araştırmalarımız genelinde, HAÖ hastaları daima olarak kendilerine sunulan her yeni tedavi için ne kadar minnettar olduklarını söz etmişlerdir ki HAÖ’nün tarihî olarak sonlu seçeneklere sahip az bir hastalık olduğu düşünüldüğünde bu büsbütün anlaşılabilir bir durumdur. Bu hastalar ayrıyeten tedavilerinden yüksek seviyede memnuniyet duyduklarını belirtmişlerdir. Lansman öncesi nicel datalarımız bu memnuniyet seviyesini gösterdiğinde, itiraf etmeliyim ki bir an paniğe kapıldım. Geçmiş pazar tipi çalışmalarda müşteriler yüksek seviyede mutlu olduğunda. Bunun manası, karşılanmamış hiçbir gereksinim kalmadığıdır. Fakat bu son derece mutlu HAE hastaları üzerinde yapılan araştırmayı daha da derinleştirdiğimizde, oral bir tedavi vaadi sunuyoruz. 50’den fazlası mevcut profilaktik tedavilerinden ORLADEYO’ya geçmeye istekliydi. Hastaların ORLADEYO’ya geçme istekliliği, hiçbir tedavi kusursuz olmadığı için ataklarını denetim etmek ve mevcut enjekte edilebilir ilaçlarla bağlantılı tedavi yükleri üzere hala karşılanmamış muhtaçlıklar olduğuna işaret etmektedir. Buradaki temel içgörü, bu hastaların uzman kapsüller olduğu ve bu nedenle her vakit yüksek seviyede memnuniyet göstereceğidir. Basitçe söylemek gerekirse, bu HAÖ hastaları özgürlük ve daha düzgün bir ömür kalitesi arayışındadır. Gerçek ORLADEYO bilgilerimizi çıkarmaya ve iş kaynaklarımızı incelemeye devam ettikçe, popülasyonumuzda kanıtlanan araştırmalarda belirtilen bu maksadı görüyoruz. Gerçek hastalarımızın ORLADEYO’ya geçme nedenleri olarak belirttikleri birinci 3 neden ortasında atak sayısını azaltma isteği, atak şiddetini azaltma isteği ve mevcut tedavinin yükünü azaltma isteği yer almaktadır. Geçiş için motivasyonları daha fazlasını istemektir. Mevcut hastalarla yapılan araştırmalara nazaran tedavide kalma nedeni temelde birebirdir. Tedavi yükünü azaltan oral bir tedavinin rahatlığına ek olarak en sık ve şiddetli ataklar. Varsayımlarımıza ait varsayımlar büyük ölçüde pazar araştırmalarından, kanal çalışmalarımızdan ve nihayetinde bir simülasyon modelinden elde edilen içgörülere dayanmaktadır. Bu yaklaşımlar toplu olarak, yalnızca ORLADEYO’ya olan talebi değil, birebir vakitte rekabetin tesirini de ölçmemize yardımcı oldu. Klâsik kitlesel pazarın tersine, ender hastalık pazarları forcasipin [ph] oluşturmak için sahiden reçete datalarına sahiptir. Bu nedenle, bu boşlukları doldurmak için birincil sistemlerle mümkün olduğunca çok data topluyor ve tamamlıyoruz. En son tamamlanan konjoint çalışmamızda örneklemimiz 175 HAÖ tedavi edeni ve 100 HAÖ hastasını içeriyordu. Hasta sahiplerinden marka tercihlerini mevcut kullanım ve gelecekteki potansiyel kullanım açısından, tercih setlerindeki rakipler de dahil olmak üzere tahsis etmelerini istiyoruz. Daha sonra bu tercih datalarını tahlil ediyor ve Montecarlo [ph] simülasyonu tarafından yönlendirilen pazar modellerine dahil ediyoruz. Simülasyon modellerimiz ORLADEYO için en mümkün kestirimi hasta sayılarını, pazar hisselerini ve tepe noktasını sağlayabilir. Montecarlos simülasyonları, simülatörde yüzlerce iterasyon gerçekleştirmemize imkan tanıyor ve modeller, ABD’de en yüksek düzeyde 2.000 hastaya ulaşma konusundaki inancı güçlendirmeye devam ediyor. Yakın vadede, fiili olarak doğrulanan model, protein naif ve protein anahtarlarından gelen iş kaynağı ile güçlü tatil alımı göstermiştir. Tepeye kadar olan dış yıllarda, tüm araştırma eserlerinin pazara ulaştığı muhafazakar bir senaryo varsayıldığında, araştırmamız dengeli bir formda yeni enjekte edilebilir eserlerin, daha az tedavi enjeksiyonunun rahatlığını tez ederek temel olarak mevcut enjekte edilebilirlerden hisse alacağını göstermektedir. Buna karşın, modelimiz Tavio’nun [ph] önde gelen enjektabl eserler olarak kalacağını öngörmektedir, zira daha az sıklıkta yapılan enjeksiyonlar, birçok hastanın geçiş yapması için kâfi olmayacak artımlı bir yarardır. Bununla birlikte, enjekte edilebilir bir eserden oral esere geçiş, birçok hasta için çok daha dramatik bir yarar sunmaktadır. Modelimiz ORLADEYO’nun büyük olasılıkla bu yeni enjekte edilebilir eserlerden izole edileceğini öngörmektedir. Birebir biçimde, araştırmamız ve modelimiz ORLADEYO’dan rastgele bir yeni oral esere geçişin asgarî seviyede olacağını öngörmektedir, zira rastgele bir yeni eserin ORLADEYO ile halihazırda deneyimlediklerine kıyasla manalı bir yarar sunması pek mümkün değildir. TAXYRA’nın dış yıllarda pazar başkanı bir enjektabl olarak yapışkan kalmasına misal formda, araştırma ve datalarımız ORLADEYO’nun da pazar önderi bir oral olarak eşit derecede yapışkan olacağını göstermektedir. Varsayım usullerimizin daima optimizasyonuna kuvvetle inanıyoruz. Lansman sonrası modellerimiz, gerçek yahut hasta ekleme, bırakma, tedavideki toplam hastalar ve yakın vadeli gelir performansını etkileyebilecek başka pazar dinamikleri üzere [ayırt edilemez] datalar dahil olmak üzere ek karmaşıklık seviyeleriyle gelişmiştir. Tarihi olarak modellerimizin gerçek bilgilerle güçlü bir korelasyon gösterdiğini ve birinci gün sayılarını ve buna karşılık gelen gelirleri emniyetli bir halde kestirim ettiğini gördük. Lansmanın 1. yılını kestirim etmek her vakit zordur. Fakat ORLADEYO’nun lansmanından bir yıl evvel, modelimiz ABD gelirlerinin 100 milyon dolara yaklaştığını gösterdi ve gerçek 1. yıl gelirlerimiz 122 milyon dolar olarak gerçekleşti. İddia yapmanın ötesinde, takımımız hastalarımızın ve doktorlarımızın gereksinimlerini daha güzel anlamaya yardımcı olmak için bu bilgileri derinlemesine inceliyor ve hasta hizmetlerimizin gerçek vakitli optimizasyonu için fırsatlara işaret ediyor. Detaylı seviyede kullanılabilirlik dataları ve sağlam pazar içgörüleriyle birlikte takımımız, ORLADEYO’nun eksiksiz bir kıssasıyla ticari gruplarla proaktif bir halde paydaşlık kurabilir. Ticari gruplarımız, bu datalardan elde edilen gerçekler üzerine harekete geçmeye her vakit hazırdır ve bulguların rastgele birini ele almak için stratejiler ve tahlillerle hazırdır. Tüm varsayımlarımızın temelini direkt müşterilerimizden gelen nicel ispatlar oluşturmaktadır. Rekabet de dahil olmak üzere tam pazar bağlamı her vakit kanılarımıza dahil edilir, bilgiler üzerinde harekete geçmeye hazır güçlü bir ticari gruba sahip olmak da kıymetlidir. Tüm bu değişkenleri bir ortada değerlendirdiğimiz için ORLADEYO’nun gelecekteki performansına ve 1 milyar dolara giden yola ait görüşlerimizde güçlü bir itimat düzeyine sahibiz. Anthony, kelamı sana bırakıyorum.
Anthony Doyle: Teşekkürler, Jinky. 3. çeyrekteki 85,7 milyon dolarlık olağan gelirimizle, 2023 yılı için belirlediğimiz 320 milyon dolardan az olmamak üzere maksadımıza ulaşmak için düzgün bir pozisyondayız. Daha uzun vadede, Charlie ve Jinky önümüzdeki yıllarda beklediğimiz büyüme faktörlerinin ana çizgilerini çizdi ve bu da bize 1 milyar dolarlık en yüksek gelire ulaşma konusunda büyük bir inanç veriyor [indiscernible] bugünkü yarar basın bülteninde detaylı üçüncü çeyrek finansalları ve dikkatinizi birkaç öğeye çekmek istiyorum. Bu çeyrekteki toplam gelir 86.7 milyon dolar olup bunun 85.7 milyon doları ORLADEYO’dan gelmektedir ve ORLADEYO’nun son 12 aylık geliri yaklaşık 306 milyon dolardır. Küresel ORLADEYO gelirinin 85,7 milyon $’lık kısmının %75,3’ü ABD satışlarından, kalan 10,4 milyon $’lık kısmı ise ABD dışı satışlardan elde edildi. Çeyrekte gayri nakdi pay senedi tazminatı hariç işletme sarfiyatları yaklaşık 85,9 milyon $ olarak gerçekleşti. Mevcut eğilime dayanarak ve sermaye tahsisi yaklaşımımızda disiplinli olmaya devam ettiğimiz için tüm yıl için faaliyet sarfiyatları beklentimizi 365 milyon ila 375 milyon dolar olarak belirledik. Üçüncü çeyrek sonunda nakit 399.2 milyon dolardı ve bu çeyrekte net nakit kullanımı yaklaşık 16 milyon dolardı. Yatırımcıların ve analistlerin ek bilgi istedikleri alanlardan biri de borç ve telif haklarıyla ilgiliydi. Bu nedenle biraz daha detaya girmeme müsaade verin. Bilançomuza üst seviyede baktığımızda, toplam uzun vadeli borcun yaklaşık 833 milyon dolar olduğunu görüyoruz. Fakat bu borcun yalnızca yaklaşık 300 milyon doları klasik borç, geri kalanı ise gelecekteki royalti yükümlülükleriyle ilgili. Bu yılın başlarında Pharmacon ile vadeli kredimizi yine finanse ettik. Bu 300 milyon dolar, klasik özelliklere sahip, 5 yıl vadeli, kredi devri boyunca yalnızca faiz ödemeli, finansal kontratlar ve 2028’de vadesi gelen Apollo ödemesi üzere klâsik bir borçtur. Başka olarak, 2020 ve 2021 yılları ortasında Royalty Pharma’dan ve sahiplerinden Royal finansmanı için toplam 425 milyon dolar temin ettik. Bu enstrüman için, gelecekteki gelir iddiası ve ödenecek gelecekteki telif fiyatlarına dayanarak faal bir faiz oranı hesaplıyoruz. Üçer aylık devirler itibariyle, bu aktif faiz oranına ait faiz masraflarını Kâr-Zarar tablosunda tahakkuk ettirirken, periyotlar ortasındaki bilanço hareketi tahakkuk ettirilen faiz sarfiyatı ile ödenen fiili telif fiyatları ortasındaki deltadır. Şu anda bunun bilançodaki fiyatı 533 milyon dolardır, yani gerçekte telif fiyatı olarak aldığımızdan daha fazla faiz masrafı tahakkuk ettirdik. Gelecekte, gelirler arttıkça bu lenslerin azalması ve ödenecek telif fiyatlarının o noktada faiz sarfiyatından daha yüksek olması gerekir. GAAP raporlamasına nazaran bu bir borçlanma aracı olarak kabul edilmektedir. Fakat bu klasik bir borç değildir. Bu ödemeler büsbütün ORLADEYO gelirinin teminat altına alınmasına dayanmaktadır, yani gelir yok, telif yok. Ayrıyeten, rücu hakkı da yoktur. Bakiyeler çağrılabilir değildir ve mermi ödemesi yoktur. Umarız bu ek detaylar yardımcı olur. Yarınki Ar-Ge Gününde boru çizgimizle ilgili daha heyecan verici bilgileri sizlerle paylaşmayı dört gözle bekliyoruz ve o vakit bize katılabileceğinizi umuyorum. Operatör, artık soru-cevap kısmını açmak istiyoruz.
Operatör: [İlk soru Bank of America’dan Tazeen Ahmad’dan geliyor.
Tazeen Ahmad: Birkaç sorum var – piyasanın nasıl geliştiğini gördüğünüze dair bu sahiden detaylı tahlili sağladığınız için çok teşekkürler. Sanırım yatırımcılarla yaptığım kimi görüşmelerde bana sık sık ORLADEYO’nun yararları ile lansmanın rampa suratı hakkında sorular soruluyor. On yılın sonunda 1 milyar dolara ulaşacağınıza dair yüksek bir itimat duygusu hissederken, şu anda bulunduğunuz yere nazaran alımın dikliğinin artması için bu lansmanı hızlandırmak için ne olması gerektiğini düşünüyorsunuz? Ve sonra bir de takip sorum var.
Jon Stonehouse: Charlie [ph], bunu sen almak ister misin?
Charlie Gayer: Elbette. Her şeyden evvel, artış suratından ve istikrarlı artış suratından ve nereye gittiğinden hakikaten mutluyuz. Bu yüzden her vakit biraz daha süratli ilerlemenin yollarını arıyoruz. Ve daha evvel hasta aktivasyonu hakkında konuşmuştuk. Bu katiyetle bir tanesi. Bunu manalı bir formda hızlandıracak tek bir şey yapılabileceğini düşünmüyoruz. Lakin hakikaten dengeli bir biçimde uygulamaya devam etmeyi planlıyoruz. Ve oraya ulaşacağız. Yılda 200 hasta reklamı kira oranına baktığınızda bunun çok gerçekçi ve önümüzdeki 5 yıl içinde ulaşılabilir olduğunu düşünüyorum. Bu yüzden şu anki rampada tuttuğumuz için memnunuz.
Jon Stonehouse: Evet. Tazeen’e [ph] ekleyeceğim bir öteki şey de – ki Jinky de konuşmasında bunu çok vurguladı – çok fazla rekabet olduğunu ve hastaların tedavilerinden çok şad olduklarını unutmamak. Hastalarla konuştuğumuzda bize “Aman İlahım, hayatımı kurtaracağım, hayatımı değiştirdi” diyorlar. Ve enjekte edilebilir tedavi. Yani bu yapışkanlığı kırmak ve insanların oral ile daha düzgününü yapabileceklerini anlamalarını sağlamak vakit alıyor. Lakin öteki taraftan, öteki rakipler ortaya çıktığında bu bizim avantajımıza olacak. Ender görülen bir hastalıkta rekabetin harika olduğunu göz önünde bulundurursak, artış suratının fevkalâde olduğunu düşünüyorum.
Tazeen Ahmad: Tamam. Ve sonra bir takip olarak, hedefinizdeki 2.000 hastadan bahsettiğinizde, bunda ne tıp bir kesilme oranı varsayılıyor? Bu 2.000 hasta ilacı daima olarak mı kullanıyor yoksa 2.000 hasta [ayırt edilemiyor]’a dokunacak mı?
Jon Stonehouse: Charles da model hakkında konuşsun.
Charlie Gayer: Evet. Evet. Hayır, mutlaka. Her şeyden evvel, daha evvel tanımladığımız model hala tıpkı. Bugün gösterdiğim slayt da bunu gösteriyor. Yani bir hasta ORLADEYO kullanmaya başladığında, bu hastaların %60’ı [ph] birinci yılı tamamlıyor. Ondan sonra da çok az devamlılık görüyoruz. Her vakit biraz var lakin bunlar bir yıla ulaştıklarında nitekim yapışkan hastalar. Ve böylelikle 2000 yılına geldiğimizde, yaklaşık 2.000 hastanın hasta olduğunu ve ORLADEYO’da kaldığını görüyoruz. Ve daha evvel de bahsettiğimiz üzere, 2039 yılına kadar patent muhafazamız var. Yani bu 2.000 hasta ile potansiyel olarak 1 milyar dolarlık en yüksek satışlara ulaşacak uzun bir rampa. Ve bu yalnızca ABD için geçerli, birebir dinamikler başka pazarlarda da geçerli olacak.
Jon Stonehouse: Evet. Yani 2000’li yıllara geldiğimizde, yani en az bir yıldır ya da çok daha uzun müddettir devam ettiklerinde, her yıl bir ya da iki yüzde kaybedeceğinizi fakat bunu geri alacağınızı düşünmelisiniz [ph].
Charlie Gayer: Yerine yenisini koyacağız.
Operatör: Bir sonraki soru TD Cowen’dan Stacy Ku’dan geliyor.
Stacy Ku: İlerleme için tebrikler ve ORLADEYO’nun ayrıntılı tahlilini sahiden takdir ediyoruz. Öncelikle bir sorumuz var. İstikrarlı doğrusal büyüme beklentilerinizi biraz daha ayrıntılandırabilir misiniz? Bilhassa, 2024 yılı hakkında ne düşünüyorsunuz? Konsensüs için kabaca 410 milyon dolar hakkındaki niyetleriniz nelerdir? Birinci sorum bu. Ve sonra bu yıl için bir soru daha. En az 320 milyon dolarlık beklentiniz hakkında güncellenmiş fikirleriniz var mı? Daha âlâ bir performans için rastgele bir potansiyel varsa, hangi faktörlerin satışları daha uygun hale getirebileceğini düşünüyorsunuz? ABD dışı mı? Bu yılla ilgili her türlü detaylı fikrinizi paylaşırsanız şad oluruz.
Jon Stonehouse: Evet, konsensüs hakkında yorum yapmıyoruz ve gelecek yıl için şimdi bir öngörüde bulunmadık lakin Charlie’nin hazırladığı konuşmasında beklentileri belirleyecek birtakım yorumlar yaptığını düşünüyorum, bu yüzden konuşmasına müsaade vereceğim.
Charlie Gayer: Evet. Bence önümüzdeki yıl ve önümüzdeki 5 yıl için, yaklaşık 200 hasta ekleme [anlaşılmaz] ve biraz daha fazla olabilir, kimi yıllar biraz daha az olabilir, zira her yıl tam olarak bu olmayacak, lakin istikrarlı bir büyüme ile epeyce yakın olacak. 320 milyon dolar konusunda da kendimize çok güveniyoruz. Birçok çeyrektir 320’yi modelinize dahil edin diyoruz ve sanırım şu anda da birebirini yapacağımızı söyleyebiliriz.
Jon Stonehouse: Bence önümüzdeki yılın zorluğu, IRA’nın hastaların bakımını nasıl etkileyeceğinden tam olarak emin olmadığımız ödeme sonu. Hala Charlie’nin uygulamaya koyduğu ve Quick Start’ın [ph] daha yüksek bir sıklıkta ödeme almasını sağlamak için ön tarafta büyük ilerleme kaydettiği bir altyapı var, lakin hala sayfaya geçmemiz gereken uzun vadeli yol insanlarımız var. Sanırım 100 milyon dolardı Charlie, önümüzdeki 5 yıl içinde bu geçişlerden faydalanacağımızı söylemiştin…
Charlie Gayer: Evet, ödenen oranı %85’e çıkardıktan sonra 2029’da 100 milyon dolar gelecek.
Jon Stonehouse: Yani gelecek yıl bu hususta fazla bir ilerleme beklememelisiniz, anlatmak istediğim bu.
Stacy Ku: Tamam. ABD dışında ne düşünüyorsunuz? Dağılımla ilgili birtakım yönlendirmelerde bulundunuz lakin orada hoş satışlar var üzere görünüyor. Bu bahiste rastgele bir yorumunuz olursa sevinirim.
Charlie Gayer: Evet. ABD dışı satışlar sahiden âlâ gidiyor. Pazara erişim kazanımları elde etmeye devam ediyoruz. Yeni pazarlara açılmaya devam ediyoruz. Bulunduğumuz birinci pazarlarda büyümeye devam ediyoruz. Daha evvel de belirttiğimiz üzere, fiyat daha düşük. Yani bu bir hacim oyunu. Daha uzun vadeli. ABD dışında gördüğümüz her şey bize on yılın sonuna kadar 200 milyon dolarlık ek katkı sağlayacağını söylüyor.
Anthony Doyle: Charlie, hasta büyümesi ve akabinde ABD dışındaki emsal gelirler ortasındaki irtibattan bahsetti, kimi iniş çıkışlar olacak, değil mi? Hangi kürekçinin satış yaptığına bağlı olarak, bu çeyrekler için daha büyük ve daha küçük olan kimi zirve ve çukurlar olacaktır. Fakat genel olarak trend sahiden güçlü olmaya devam ediyor.
Operatör: Sıradaki soru Jefferies’den Maurice Raycroft’tan [ph] geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Ben Yaw, Maurice [ph]. Başarılı çeyrek için tebrikler. Sanırım birinci sorumuz fiyatsız ilaç programındaki hastaların oranının 1. çeyrekteki %34’ten 2. çeyreğin sonunda yaklaşık %30’a düşmesiyle ilgili olacak. Üçüncü çeyrekte ne gördüğünüzü biraz daha açabilir misiniz? Ve yılsonuna kadar bu oranın nerede olacağını düşünüyorsunuz?
Jon Stonehouse: Charles?
Charlie Gayer: Evet. Hoş soru. İkinci çeyreğin sonunda %30 düzeyinde olduğumuzu söylemiştik. Bugünkü hazırlıklı konuşmamda bu sayının 3. çeyrekte %30’un biraz üzerinde olduğunu belirttim. Üçüncü çeyrekte bunu etkileyen birkaç faktör gördük. Uzun vadede %85 ödeme oranına gerçek ilerlerken bu cins dalgalanmalar olacaktır. Lakin 3. çeyrekte, COVID hür bırakma fonunun bir kısmı sona erdiği için kimi Medicaid hastalarının süreksiz olarak fiyatsız esere geçtiğini gördük. Ayrıyeten sigorta şirketlerinin tekrar kayıt dönemine girdiğini de gördük. Bu nedenle kimi hastalar planlarını değiştirerek süreksiz olarak fiyatsız esere geçtiler. Fiyatsız eser yüzdesini biraz artıran bir başka öge da, insanların ödeme yapmasını sağlamak için süreçlerimizi düzgünleştirirken, daha âlâ sonuçlar elde etmek için aslında biraz yavaşlıyor olmamız. Bu nedenle yeni hastalar geldiğinde, sigortacılara sahiden kapsamlı bir hadise sunduğumuzdan emin olmak için onları Süratli Başlangıç [ph] programında biraz daha uzun mühlet tutuyoruz, böylelikle ödeme yüzdesini nitekim güzelleştiriyoruz. Ve bunun karşılığını aldığımızı görüyoruz, yani hastalarımızın yaklaşık %60’ını oluşturan ticari segmentimiz ortasında artık %80’den fazlasının fiyatlı tedavide olduğunu görüyoruz. Bu da uzun vadede %85’e ulaşacağımıza dair bize itimat veren trendlerden biri. Yıl sonunu nerede bitireceğimize gelince, bir varsayımda bulunmak bile istemiyorum. Bence bu büsbütün uzun vadeli ilerlemeyle ilgili. Jon’un da belirttiği üzere, 2024’te manalı bir değişiklik beklemiyoruz fakat yüzde değişimleri 2025, ’26 ve ’27’de güzelleşmeye başlayacak, işte o vakit bunu fark etmeye başlayacağız.
Tanımlanamayan Analist: Anladım. Bu çok mantıklı. Sanırım üçüncü çeyrek satışlarıyla ilgili süratli bir takip. Şu anda ABD’de [ayırt edilemeyen] hastalardan yahut dönüştürülmüş hastalardan gelen daha fazla hasta görüyor musunuz ve tahminen de ABD dışındaki gelir artışının daha fazlasının prophy [ph] hastalarından geldiğini varsaymalı mıyız?
Charlie Gayer: ABD’de trendler nitekim de tıpkı. En azından son vakitlerde prophy [ph] kullanmadıkları için Pros yahut Protein Naive [ph]’den gelen hastalar ortasında kabaca yarı yarıya bir bölünme var. Bu durum her çeyrekte tam olarak tıpkı olmasa da vakit içinde sahiden dengeli bir seyir izledi. ABD dışında evet, protein naif olan çok daha fazla hasta alıyoruz zira genel olarak profilaksi pazarı ABD dışında ABD’yi geride bıraktı fakat bu değişmeye başlıyor. Bu nedenle, ABD dışındaki öbür profilaktik tedavilerden birtakım geçişler alıyoruz, fakat bunların birden fazla, maksada yönelik bir oral tedavi ile yapabildikleri için birinci kere profilaktik tedaviye başlayan beşerler.
Operatör: Bir sonraki soru RBC Capital Markets’tan Brian Abrahams’tan geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Arkadaşlar, ben Ryan’dan Naveen [ph]. Çeyrek için tebrikler. Önümüzdeki yıllar için beklediğiniz satış gidişatına ait verdiğiniz kimi bilgileri sahiden takdir ediyoruz. Bununla ilgili olarak, Slayt 4’te net hasta büyümesi ve kimi durdurmalarla ilgili kimi bilgileri sormak istiyorum. Görünüşe bakılırsa, birtakım durdurmalar düzleşiyor ya da tahminen de dinamikleri değişiyor. Elde tutma oranında güzelleşmeler görüp görmediğinizi ve bunun hastaları daha âlâ eğitme uğraşınızdan etkilenip etkilenmediğini söyleyebilir misiniz? Ve sonra süratli bir takip de yapacağım.
Charlie Gayer: Elbette. Hayır. Bilgileri uygun tahlil etmişsiniz. Evet, bence çok erken devirde yaşadığımızdan muhakkak daha düzgün olduğunu gördük ve lansmanda da tam olarak bu oldu. Bu beklentileri belirlemektir. Hasta hizmetleri takımlarımız hastalarla konuştuklarında, beklentileri belirlediklerinde, hastalarıyla konuştuklarından emin olmak için sıhhat hizmeti sağlayıcılarıyla yapabileceğimiz her şeyi yapıyoruz. Ve bunun hakikaten işe yaradığını düşünüyoruz. Piyasa artık ORLADEYO’ya çok aşina. Doktorlar ve öteki sıhhat hizmeti sağlayıcıları ilacı tanıyor, hastalar artık çok daha fazla şey biliyor ve ilaca güveniyorlar. Ve gerilimin ataklara neden olabildiği HAÖ üzere bir durumda, tedavinize itimat duymak kıymetlidir. Münasebetiyle, tüm bunların yerleşen modelin bir modülü olduğunu düşünüyoruz ve ileriye dönük olarak bu modele çok güveniyoruz.
Tanımlanamayan Analist: Bunun devamı niteliğinde olmak üzere, ORLADEYO’nun pediatrik hastalarda serpme formülasyonuyla yapılan deneme sürecinden de biraz bahsedebilir misiniz? Ve şu ana kadar pediatrik hastalarda bu tutma ölçütlerinin neye benzeyebileceği hakkında bize söyleyebileceğiniz bir şey var mı? Ve şayet bu popülasyonda GI toksininde rastgele bir farklılık görüyorsanız?
Charlie Gayer: Deneme kayıtları güzel gidiyor. Başka soruları yarına erteleyeceğim. Ar-Ge Günümüzde, başka programlarımızın yanı sıra bu mevzuya da değineceğiz. Lakin şunu söyleyebilirim ki deneme yeterli gidiyor ve büyük bir gereksinim var, pazarda oral bir tedaviye muhtaçlık var, varsayım edebileceğiniz üzere pediatride hiçbir ebeveyn yahut bakıcı çocuklarına enjekte etmekten hoşlanmaz ve çocukları da enjekte edilmekten hoşlanmaz. Ve HAÖ’de, neyse ki, çocukların birçok ergenliğe kadar semptomatik hale gelmiyor, lakin yaklaşık 4 ila 10 hasta aslında 5 yaşına kadar birinci [ayırt edilemez] semptomlarını yaşıyor. Münasebetiyle, bu çocukların olağan bir ömür sürebilmeleri için atakları önleyebilecek bir oral tedaviye büyük gereksinim var. Biz de bunun için uğraşıyoruz. Ve bunu yapabilecek olağanüstü bir esere sahip olacağımız konusunda optimist olduğumuzu düşünüyoruz.
Jon Stonehouse: Hastalar için sahiden muhtaçlık duyulan bir şeye sahip olduğunuzun nitekim güzel bir göstergesi, kayıtlarınızın nitekim uygun gitmesidir ve bu denemede kayıtlar nitekim güzel gidiyor.
Operatör: Bir sonraki soru JMP’den Jon Wolleben’den geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Ben Jon ismine Catherine [ph]. ORLADEYO’nun eski ABD lansmanında neyin âlâ gittiğine dair kısa bir sorum var, geri ödeme dinamikleriyle yer kazandığınızı biliyorum. Ancak verebileceğiniz diğer bir renk var mı?
Charlie Gayer: Sanırım, elbette, birkaç şey var. Birinci olarak geri ödeme konusuna değineceğim zira ABD’nin rastgele bir yerinde eserlere erişim sağlamak, birilerinin bunun için ödeme yapması, hastaların tedavilerini alabilmeleri için hakikaten kritik değere sahip. ORLADEYO’nun ayda 2 yahut daha fazla HAÖ atağı geçiren hastalar için KAÇ onaylı ORLADEYO’nun karşılandığı Birleşik Krallık’tan daha evvel bahsettiğim bir örnek. Meğer Expire [ph] üzere öteki çağdaş gözetici tedaviler haftada 2 yahut daha fazla atak geçiren hastalarla sonluydu ve bu da pazarın çok küçük bir kısmını oluşturuyordu. Takımımız bu avantajdan yararlanarak ORLADEYO ile hastalara nitekim yardımcı olabilmiştir. Öbür bir faktörün de daha evvelki sorulardan birinde bahsettiğim şey olduğunu düşünüyorum; birkaç yıl öncesine kadar ABD dışında çağdaş profilaksi çok az mevcuttu ve bu nedenle hasta topluluğu ve bu farklı pazarlardaki tabip toplulukları profilaksi kullanmaya alışkın değildi. Ellerindeki tek şey androjen steroidleri ya da öteki spesifik olmayan ilaçlardı. Artık bu ilaçlara erişimleri var. Bu da tedaviye bakış açılarını değiştiriyor ve herkes, çağdaş profilaksi tedavilerinden birinin tüm eserlerde ve tüm hastalarda dikkate alınması gerektiğini söyleyen global kılavuzlar etrafında birleşiyor ve biz de bunun gerçekleştiğini görüyoruz.
Jon Stonehouse: Sanırım bir başka konu da ABD, Charlie ve [anlaşılmaz] ve Avrupa’nın sahiden uygun bir grup kurma konusunda olağanüstü bir iş çıkardıkları, sahiden tecrübeli bir grup kurdukları ve data erişimi sağladıkları ve Avrupa’da kimi zorluklar olduğu. Jinky’nin grubuyla yakın çalışıyorlar ve tıpkı ABD’de olduğu üzere, bir zorluk gördüklerinde adapte oluyorlar ve ahenk sağlıyorlar ve Avrupa takımını izlemek sahiden etkileyiciydi.
Tanımlanamayan Analist: Varlık fırsatıyla ilgili bir sorum daha olacak. Gelişimsel boru çizgisini yarına saklayacağınızı biliyorum ancak bu mevzuda yorum yapabilirsiniz.
Charlie Gayer: Elbette. Yalnızca daha evvel söylediklerime küçük bir kesim eklemek için. ABD’deki pediatrik pazarda, sanırım bunu daha evvel de söylemiştik, muhtemelen HAÖ’lü ve semptomatik 500 hasta olduğunu düşünüyoruz. Ve bunların hepsinin çabucak profilaksiye gereksinimi olmayacaktır. Lakin HAÖ tedavisinin evrildiği noktadaki asıl kilit nokta, artık seçeneklerin olması ve uzmanların hastaların 10 yıl öncesinden bile çok farklı bir ortamda büyüdüklerini görmeleridir. Yani bugün çocuklar büyüyebiliyor, ataklarını denetim altına alabiliyorlar. Tüm olağan okul aktivitelerini ve öteki her şeyi yapabilirler. Ancak hedef büsbütün olağan olmak. Ve bu evvelki jenerasyonda gerçekleşmedi. Bu yüzden pediatrik popülasyon için profilaksinin kullanılabilirliği çok değerli. Ve umuyoruz ki yakında oral bir profilaksi eseri bu çocukların ve ailelerin hayatlarını hakikaten değiştirecek.
Jon Stonehouse: Çok uzun vakit evvel değil, 10 yıl evvel HAÖ’sü olan genç bayanlarla konuştuğunuzu ve onların çocuk sahibi olmak isteyip istemediklerinden bile emin olmadıklarını hatırlıyorum ve artık çok genç yaşta HAÖ ile yaşayabilir ve HAÖ’nüzü yönetebilirsiniz. Bu yüzden bu formülasyon konusunda çok heyecanlıyız. Bill Sharon [ph] ve ben on yıldır daha süratli olun diyen annelerin hasta toplantılarını takip ediyoruz ve bunu başarmanın eşiğinde olmamız sahiden heyecan verici.
Operatör: Bir sonraki soru Evercore ISI’dan Liisa Bayko’dan geliyor.
Liisa Bayko: Bunun için üzgünüm. Yılda 200 hastanın doğrusal büyümesiyle ilgili daha evvelki bir soruyu takip etmek istiyorum. Bu oranda büyümeye devam edebileceğinize dair inancınızın altında ne yatıyor? Sanırım 29’a kadar kaç hasta bu süreçten geçmiş olacaktı? Tüm hastalar bir noktada ORLADEYO’ya dokunmuş olacak mı? İşaret edebileceğiniz ölçütler var mı? Lansmandan itibaren istikrarlı bir halde yeni hasta alımının devam ettiğini görmek epey tipik bir durum mu? Erken lansman devrinde farklı bir yörüngeye sahip olabilirsiniz üzere görünüyor. Bu yüzden yılda 200 hasta eklenmesi konusunu merak ettim.
Jon Stonehouse: Charlie birinci kısmı yanıtlayacak lakin Jinky’nin de hususa girmesini istiyorum zira onun da gelecekle ilgili görüşleri var [anlaşılmaz].
Charlie Gayer: Evet. Ve Liisa, ORLADEYO lansmanının geçmişteki klasik ender hastalık lansmanlarına benzemediğini fark ettik. Sanırım Jon’un daha evvel değindiği bir nokta da bu — ve Jinky de yorumlarında bunu belirtiyordu. Bu kalabalık bir pazar. Jinky’nin kelamlarının bir kısmını çalabilirim lakin o da söyledi, bu hastalar yapışkan. Münasebetiyle bu daha yavaş ilerleyen lakin istikrarlı bir lansman. Ve sanırım Jinky, bilgileri nasıl kullandığımızı tekrar yorumlayabilirsin. Her şey Jinky ve takımından elde ettiğimiz içgörülere ve bilgilere dayanıyor.
Jinky Rosselli: Evet. Yani üçgenleme yapıyoruz, yanlışsız, zira az hastalık pazarı ve bilgi mevcudiyeti açısından her taraftan kusurlu. Bu yüzden pazarla ilgili içgörüleri ve yaptığımız araştırmaları, açıklamalarda anlattığım tüm formülleri kullanarak alıyoruz ve temelde bunları modelliyoruz. Doktorlarımız ve hastalarımız bize talebin hala devam ettiğini ve daha fazlasını istediklerini söylüyorlar. Bu durum değiştiği anda hepimizin bundan haberi olacak zira her çeyrekte daima davet yapıyoruz. Charlie’nin bu modelde kullandığı talep ve sayıların bizim sayılarımız olduğunu söylüyorum, değil mi? Yani esasen, piyasanın bize söylediklerine dayanarak üçgenleme yapıyoruz ve daha sonra bunu gerçek ORLADEYO ile evlendiriyoruz ve bu rampa bize bu itimadı vermek için bir cins veritabanı dünyası hastalarımız içinde.
Charlie Gayer: Bir noktaya daha değinmek istiyorum, Liisa, hastalarımız döngüye girecek mi? Nihayetinde maksadımız bu. Lakin her hasta ORLADEYO’dan geçerse, geri dönüp bunun nasıl değiştiği hakkında sizinle konuşacağız. Bu 1 milyar dolardan fazla. Bir milyar dolara ulaşmak için her hastanın geçmesine gereksinimimiz yok. Aylık bazda, rastgele bir ayda, yeni formları [ph] olan hastaların %5 ila %10’u aslında geçmişte bir noktada bırakmış ve geri gelen hastalardır. Yani bu türlü bir bileşen var. Lakin ABD’de 4.000, 5.000 hastaya ulaşırsak, 2029 yılına kadar sabit durumdaki yapışkan hastalara kolay kolay ulaşacağız.
Liisa Bayko: Tamam, kusursuz. Pediatriklerle ilgili bir sorum olacak. Hesaplamanıza nazaran kaç pediatri hastası uygun olabilir?
Charlie Gayer: ABD pazarında profilaksi için uygun olabilecek çocuk sayısının 500 hasta aralığında olabileceğini düşünüyoruz. Bu, 500’ünün ORLADEYO yahut öteki bir profilaksi alacağı manasına gelmiyor. Fakat pazarın pediatrik tarafı hala gelişmeye devam eden bir alan zira profilaksi yalnızca son birkaç yıldır mevcut. Şu anda hepsi enjekte edilebilir. Bu nedenle bu husustaki görüşlerimizin değişebileceğini düşünüyoruz fakat şu anda 500 hastanın epey âlâ bir varsayım olduğunu düşünüyoruz.
Jon Stonehouse: Ve Liisa, ekleyeceğim bir şey daha var, bunu ölçmek sıkıntı ancak sanırım ergen popülasyonunda ailelerde meydana gelen halo tesirini gördük. Unutmayın, bu kalıtsal bir hastalık ve bir ailede ergenler sahiden güzel bir performans gösterdiğinde, ansızın HAÖ’sü olan anne yahut baba “belki ben de bunu denemeliyim” diyor. Bence tıpkı şey pediatrik hastalar için de geçerli olacak.
Liisa Bayko: Tamam. Ve sonra yalnızca masraf tarafında süratli bir soru. Görünüşe nazaran bu yılın sonuna ve dördüncü çeyreğe yanlışsız beklentileriniz biraz daha yüksek. Gelecek yıl için de bu halde mi düşünmeliyiz? Tahminen dördüncü çeyrekten sonrasına yönelik masraf gidişatı hakkında biraz bilgi verebilirsiniz.
Anthony Doyle: Evet. Gördüklerimize dayanarak revize edilmiş bir aralık verdik. Bulunduğumuz noktaya ve yarın Ar-Ge Günü’nde herkesle paylaşacaklarımıza dayanarak, bilhassa Ar-Ge harcamaları konusunda biraz daha bilgi vereceğiz. Fakat gelirde büyüme görmek için düzgün bir pozisyonda olduğumuzu düşünüyorum. OpEx kaleminde de bir ölçü ek büyüme göreceğimizi düşünüyorum. Lakin sermaye harcamaları konusunda her vakit çok fikirli olacağız ve bedel yaratacağını düşündüğümüz şeylere yatırım yaptığımızdan emin olacağız. Daha fazla ek detay vereceğiz.
Jon Stonehouse: Buna şunu da eklemek isterim ki, artan geliri sermaye tahsisi konusundaki disiplinle birleştirdiğinizde, şirketin nakit gereksiniminin kendi kendine yettiği bir duruma çok daha fazla yaklaşıyorsunuz, değil mi? Ve biz de oraya yaklaşıyoruz. Yarın sizinle paylaşacaklarımız için hakikaten heyecanlıyız. Lakin sahiden kıymetli olan bir öteki kesim da net hayır kararlarına sahip olmak ve ne vakit yatırım yapmaya devam edeceğimiz ya da ne vakit duracağımız konusunda disiplinli olmaktır. Bu mevzuda başarılı bir geçmişimiz var ve buna devam edeceğiz.
Operatör: Bir sonraki soru Needham and Company’den Serge Belanger’dan.
Serge Belanger: ORLADEYO trendleri hakkındaki ek ayrıntılar için teşekkür ederiz. Sanırım Charlie için 2 soru. Geçen yıl fiyatsız eser kullanan hasta yüzdesinin yılın sonlarına gerçek arttığını gördük. Bu mevzuda ne gördüğünüzü merak ediyorum. Ve sanırım bu yılın başlarında, katkı hissesi dayanak programları için finansman eksikliği ile ilgili bir sorun vardı, bu da sanırım yıla 2024’e yaklaştıkça fiyatsız eser kullanan daha yüksek bir hasta tabanı ile başlamanıza neden oldu, bu kendini tekrarlayabilecek bir sorun mu?
Charlie Gayer: Elbette. Teşekkürler, Serge. Birinci olarak geçen yılın sonunda yüzde sürünen artışla ilgili. Sanırım daha evvelki bir soru üzerine birkaç yorumda bulunduğum üzere, şu anda yine yetkilendirme – pardon, tekrar kayıt dönemi değil ve bu nedenle planlar ortasında geçiş yapan birtakım hastalar var. Dördüncü çeyrekte işler biraz yükseldi. Üçüncü çeyrekte ne olacağını bilmiyorum. Dördüncü çeyrekte ne olacağını bilmiyorum fakat daha uyguna gideceğe benzemiyor. Size daha evvel de söylediğim üzere, bunun uzun ve çok yıllı bir oyun olduğunu ve ödemelerdeki bu güzelleşmenin nasıl gerçekleştiğini gördüğümüzü belirtmek isterim. Lakin muhtemelen 4. çeyrekte daha düzgün olmayacak fakat uzun vadede kendimize güveniyoruz. Bu yılın başlarında Medicare’de yapılan katkı hissesi yardımına gelince. Bu sorun hala devam ediyor. Tüm yıl boyunca devam etti. Gelecek yıl ne olacağını bilmiyoruz. Ayrıyeten IRA da gelecek yıl devreye girecek. Bu da kimi farklı dinamiklere yol açacak. Emsal dinamikler olacağını kestirim ediyorum ancak şu anda bunu bilmiyoruz. Gelecek yılın başlarında bizim denetimimiz dışında nasıl bir gelişme olacağını bekleyip göreceğiz.
Jon Stonehouse: Evet. Bence gerçekçi bir bakış açısıyla, gelecek yıl karşıt rüzgarlar olacağını düşünerek muhafazakar bir planlama yapacağız. İşte bu yüzden gelecek yıl ödemesi ücretsiz konusunda çok fazla ilerleme beklemeyin diyoruz.
Serge Belanger: Tamam. Pekala, 2029 yılında ABD’de 800 milyon dolar ciroya ulaşma yolunda, bu vakit dilimindeki rekabet ortamı için ne üzere varsayımlarda bulunuyorsunuz?
Jon Stonehouse: Bence bunu Jinky yanıtlasın zira bu bahiste en düzgün içgörüye sahip olduğunu düşünüyorum ve yaptığınız kimi yorumlar pekiştirmek için hakikaten değerli.
Jinky Rosselli: Evet. Modellemeden bahsediyoruz, gerçek ve araştırmayı nasıl yaptığımızdan, hasta ve tabip tabanımızla nicel çalışmalardan bahsediyoruz. Rekabet ortamının profilini paylaşıyoruz, değil mi? Yani alana giren her rakip için onlara hastaları bu rakiplere tahsis etme fırsatı sunuyoruz. Charlie’nin kullandığı varsayımların hepsi bu simülasyonlardan ya da simülatöre aktarılan tercih hisselerinden oluşuyor. Simülatör de ORLADEYO’nun rakipleriyle temas halinde nereye gideceğine dair bir fikir veriyor. Yani tüm rekabetçi, tüm rekabetçi dinamikler varsayımların içine yerleştirilmiştir.
Jon Stonehouse: Evet. Fark etmemiş olabileceğiniz birkaç şeyi daha vurgulamak istiyorum. O bir [ayırt edilemez] zira muhtemelen gerçekleşmeyecek lakin biz sahiden muhafazakar davranıyoruz ve herkesin pazara girdiğini görüyoruz. Ve vurguladığı başka bir şey de enjektablların enjektabllardan alacağı, değil mi? Ve oraller daha fazla ORLADEYO almayacak zira [indiscernible] üzerinde denetim ediliyorsanız artan bir yarar yok.
Jinky Rosselli: [Anlaşılamıyor] gereğince manalı, onları istemeye değmez.
Jon Stonehouse: Yani bunu hesaba kattığımızda ORLADEYO’ya tesiri asgarî seviyede.
Operatör: Bir sonraki soru Barclays’ten Gina Wang’dan [ph] geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Ben Gina ismine Harshita [ph]. ORLADEYO ile ilgili birkaç süratli sorum olacaktı. Bir tane de D Faktörü ile ilgili, sanırım evvel D1 faktörünü soracağım. Yarın bir güncelleme yapacak mısınız, şayet öyleyse soruları yarın Faktör D’ye erteleyeceğim. Değilse, bugün bu program hakkında süratli bir güncelleme yapıp yapamayacağınızı merak ediyordum.
Jon Stonehouse: [Anlaşılmıyor].
Tanımlanamayan Analist: Tamam. Eksiksiz. ORLADEYO ile ilgili olarak, sanırım şimdi bahsetmediğiniz bir metrik yeni reçete başlangıçlarıydı. Bu çeyrekte ve gelecekte nasıl görüyorsunuz? Hâlâ yeni reçetelerin %50’sinin Kademe 1’den gelmesini bekliyor musunuz? Bu bahiste biraz bilgi almak istiyorum.
Charlie Gayer: Evet. Hayır, haklısınız. Hekim kaynağı hakkında konuşmadım. Her vakit olduğu üzere hakikaten dengeli. Yani yaklaşık yarısını pazarın yarısını kapsayan Tier 1’den, yarısını da öbür herkesten alıyoruz. Takımımız, büyük reçetecilere ulaşma konusunda nitekim olağanüstü bir iş çıkardı ve bunun bir kısmı Jon, Jinky ve benim anlattığımız üzere kademeli bir ilerleme olan güç bir iş lakin tıpkı vakitte 1 hastası olan bir muayenehanede bile hasta arıyorlar, oradalar. Ve küçük bir takım için çok yol kat ettiler ve bunu nitekim verimli bir halde yapıyorlar.
Tanımlanamayan Analist: Eksiksiz. Bu nitekim çok yardımcı oldu. Ve bir sonraki süratli açıklama sorusu, Jinky’nin hazırladığı konuşmada, sanırım HAE reçete edenlerin %35’inin ORLADEYO’yu tanımlayacağına dair bir yorumdan bahsettiniz. Yorumun ne olduğunu hatırlayamıyorum. Yalnızca bu hususta süratli bir açıklama istedim. HAE tabiplerinin örneklem büyüklüğü neydi?
Evet. Bu, kullandığımız üç aylık talep ölçümü. Yani şu anda ne reçete ettiklerini soruyoruz ve akabinde önümüzdeki 12 ay içinde ne reçete edeceklerini soruyoruz ve bu da %25’i oluşturuyor. Ve bu, pardon, çalışmadan çalışmaya dengeli ve bu talep düzeyi. Yani önümüzdeki 12 ay içinde reçete yazımında büyüme bekliyorlar.
Jon Stonehouse: Evet. Bu bahse bir açıklık getireyim. Bu, tabiplerin reçete yazacağı hastalarının %25’i ve sonra örneklem büyüklüğü, Jinky.
Evet. Üç aylık nabızlar için örneklem büyüklüğü 65 tez ve yılda bir kere yaptığımız daha büyük çalışmalarımızdaki immünologlar, söylediğim üzere 175 [ph].
Operatör: Bir sonraki soru Oppenheimer’dan Jacqueline Lu’dan geliyor.
Tanımlanamayan Analist: Bu [ayırt edilemez]. Yarın için biraz daha tesir sağlayabilir misiniz? Bilhassa komposto [ph] terapötikleri hakkında yorum yapabilir misiniz, karşılanmamış muhtaçlığın nerede olduğu ve bilhassa bilgiler [ph] ve inhibitörler [ph] büyümeye devam ediyor.
Jon Stonehouse: Evet. Bugün detaylara girmeyeceğim. Size tek söyleyeceğim bunu kaçırmayın. Bu, katıldığınız öbür Ar-Ge günlerinden farklı olacak ve boru çizgimiz ve bence acı çektiğimiz ilaçları nasıl keşfettiğimiz hakkında fikir edineceksiniz.
Jinky Rosselli: Bundan çok daha fazlası [ph].
Operatör: Soru-cevap kısmımız sona ermiştir. Kapanış konuşmaları için konferansı Jon Stonehouse’a devretmek istiyorum.
Jon Stonehouse: Evet. Teşekkür ederim. Bugün büsbütün ORLADEYO ile ilgiliydi ve hedefimiz hem bugün pazarda gördüğümüz trendler hem de gelecekte pazarın nasıl şekilleneceğini gördüğümüz konusunda size daha yeterli fikir vermekti. Umarım bunu çok yararlı bulmuşsunuzdur. Yarın büsbütün boru çizgisiyle ilgili olacak. Charlie’nin de dediği üzere, boru sınırını nasıl genişlettiğimiz, sınıfında birinci ve sınıfının en yeterlisi molekülleri nasıl keşfettiğimiz ve daha sonra sermaye tahsisi konusunda nasıl çok dikkatli olacağımız ve net hayır kararları alacağımızla ilgili. Lütfen bizi dinleyin. Hakikaten sabırsızlanıyoruz. Birmingham, Alabama’ya kadar geldiğiniz için teşekkür ediyor ve yarın sizlerle konuşmak için sabırsızlanıyoruz.
Operatör: Konferans şu anda sona ermiştir. Bugünkü sunuma katıldığınız için teşekkür ederiz. Artık ilişkiyi kesebilirsiniz. Teşekkür ederim.
Bu makale yapay zekanın dayanağıyla oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Koşul ve Şartlar kısmımıza bakın.